Генный препарат Деландистроген моксепарвовек станет доступнее: Фонд добился значительного снижения цены

Фонду «Круг добра» при помощи Федеральной антимонопольной службы удалось договориться о значительном снижении цены на не зарегистрированный в России препарат однократного введения Деландистроген моксепарвовек (торговое наименование Элевидис) для генозаместительной терапии заболевания Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД). В результате переговоров цена на один из самых дорогих препаратов в мире была снижена на 18% – на 400 тыс. евро, до 2,2 млн евро.

Как известно, в соответствии с нормативно-правовыми актами, которые регулируют работу Фонда, зарегистрированные в России лекарственные препараты по заявкам Фонда закупает Федеральное казённое учреждение Минздрава России «Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения граждан» (ФКУ «ФЦПиЛО» МЗ РФ). Такие закупки проходят согласно №44-ФЗ «О контрактной системе в сфере закупок…», поставщик определяется по итогам электронных аукционов.

Незарегистрированные же препараты Фонд закупает самостоятельно по итогам переговоров с производителями лекарств с участием Федеральной антимонопольной службы (ФАС). Кроме того, ФАС регулярно проводит мониторинг текущих цен на лекарства в мире. Фонд проводит дополнительные переговоры с производителями и поставщиками лекарственных препаратов, ищет возможности и аргументы для нового снижения цен. Такой подход позволяет добиваться от производителей самых благоприятных условий поставок.

Мировое врачебное сообщество ещё ожидает подробных научных публикаций о результатах клинических исследований препарата Деландистроген моксепарвовек. Однако предварительные данные позволили экспертному совету Фонда «Круг добра» прошлой весной дать старт закупкам препарата по крайней мере для детей возрастной группы 4-5 лет включительно, для которой, в отличие от более старших детей, клинические исследования показали наиболее благоприятный результат. Россия – одна из первых стран, где детям с МДД стал доступен генозаместительный препарат однократного введения. Первые российские дети получили препарат за счёт средств Фонда в конце июня 2024 года, с тех пор терапию получили уже 69 человек.

Для терапии Мышечной дистрофии Дюшенна за счёт средств Фонда закупается несколько дорогостоящих лекарств, но каждое подходит лишь определённой группе пациентов с МДД. Появление препарата Деландистроген моксепарвовек позволило расширить группу детей, которым Фонд может оказать помощь. Всего в 2021-2024 годах помощь Фонда получил 531 ребёнок с Мышечной дистрофией Дюшенна.

Снижение цены на закупаемые лекарства даёт возможность Фонду продолжить рассмотрение новых препаратов для терапии тяжёлых и редких заболеваний на предмет включения в перечни, помочь ещё большему числу детей.