Двое братьев с Миодистрофией Дюшенна из Донецка – первые подопечные Фонда из новых регионов России, которые получили Элевидис
Павел и Махаил Сычевы – родные братья 4 и 5 лет. Драматичную историю их семьи мы недавно рассказывали на нашем сайте. Уже после рождения младшего брата выяснилось, что у обоих детей Мышечная дистрофия Дюшенна. Но с их конкретным изменением в гене дистрофина мальчикам подходил новый крайне дорогой генозаместительный препарат Деландистроген моксепарвовек (торговое наименование Элевидис). С июня препарат стал доступен в России благодаря Фонду «Круг добра».
8 октября в НИКИ педиатрии и детской хирургии имени академика Ю. Е. Вельтищева Минздрава России оба брата получили инфузию лекарства. Это первые подопечные Фонда из новых регионов страны с Мышечной дистрофией Дюшенна, которым был назначен и закуплен за счёт Фонда «Круг добра» Элевидис.
«Самый главный результат работы Фонда – это спасенные жизни. Их уже более 26 тысяч. В каком бы уголке страны ребёнок ни проживал – как только подтверждается диагноз, Фонд «Круг добра» предоставляет лечение, сколько бы оно ни стоило», – сказал председатель правления Фонда «Круг добра», председатель Комиссии ОП РФ по вопросам социального партнёрства, попечения и развитию инклюзивных практик протоиерей Александр Ткаченко. Он навестил маму и ребят Пашу и Мишу в Институте Вельтищева.
Также о встрече – в видеоролике в социальных сетях Фонда и в сюжете Первого канала.
С конца июня Элевидис закуплен уже для 43 детей из разных регионов страны. В частности, это Павел, Евгений, Степан и Дмитрий из Санкт-Петербурга, Арсений, Мартин, Денис, Михаил и Максим из Москвы, Арсен, Александр, Марк и Евгений из Краснодарского края, Амир из Чувашии, Артём и Сергей из Челябинской области, Матвей из Пермского края, Александр из Тюменской области, Георгий из Сахалинской области, Лев и Сеймур из Ханты-Мансийского автономного округа – Югры, Платон из Нижегородской области, Раффи из Орловской области, Милан из Смоленской области, Вячеслав из Приморского края, Владислав из Ленинградской области, Жабраил из Чечни, Сергей и Семён из Свердловской области, Александр из Московской области, Виктор и Михаил из Воронежской области, Сергей из Ярославской области, Виталий из Архангельской области, Радик из КЧР, Данила из Ростовской области, Артур из Камчатского края, Никита из Томской области, Михаил из Алтайского края, Евгений из Красноярского края, а также ещё один мальчик из Дагестана. Приём и рассмотрение экспертным советом Фонда «Круг добра» заявок исполнительных органов субъектов Федерации в сфере охраны здоровья на терапию препаратом Элевидис продолжается.
Россия – одна из первых стран, где стал доступен этот препарат, он считается одним из самых дорогих в мире, стоимость – около 3 млн долларов.
Благодаря Фонду помощи детям с тяжёлыми и редкими заболеваниями «Круг добра», созданному в 2021 году Указом Президента России, детям с Мышечной дистрофией Дюшенна уже доступны несколько препаратов патогенетической терапии этого тяжёлого жизнеугрожающего заболевания, их уже получают более 450 подопечных Фонда с МДД. Это зарегистрированные в России препараты Аталурен и Вилтоларсен и незарегистрированные Голодирсен и Этеплирсен, которые из-за особенностей генетических изменений в гене дистрофина показаны и могут быть назначены лишь примерно трети пациентов с МДД.
Элевидис – первый в мире препарат однократного введения не просто патогенетической, а именно генозаместительной терапии МДД. Препарат превносит в организм укороченную, но функциональную копию самого длинного гена – дистрофина, который отвечает за жизнедеятельность мышечной ткани. Элевидис значительно расширяет когорту детей с МДД, для которой есть патогенетическое лечение, а значит увеличится количество детей, у которых удастся остановить развитие тяжёлого орфанного заболевания. Препарат открывает новую страницу в лечении миодистрофии Дюшенна, которая еще недавно была генетическим убийцей мальчиков #1 в мире. По итогам клинических исследований препарат показал безопасность и значимую эффективность для детей в возрасте 4-5 лет включительно.
Фонд «Круг добра» создан Указом Президента 5 января 2021 года для поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями. Цель фонда – дополнительная к существующим госпрограммам помощь, обеспечение таких детей лекарственными препаратами и медицинскими изделиями, в том числе не зарегистрированными в Российской Федерации. Бюджет фонда формируется из разницы между обычной (13%) и повышенной (15%) ставкой НДФЛ. По ставке 15% облагаются налогом доходы граждан России, превышающие 5 млн рублей в год. В перечне заболеваний Фонда – 99 тяжёлых и редких болезней, закупается 115 наименований лекарств, медицинских изделий, технических средств реабилитации, оплачивается 9 видов высокотехнологичной помощи. С 2021 года помощь Фонда получили уже 26 тысяч детей на сумму 340 млрд рублей.