На ПМЭФ обсудили инновационные подходы в терапии орфанных пациентов и развитие отечественного производства орфанных препаратов
В рамках программы мероприятий Петербургского международного экономического форума состоялся Российский фармацевтический Форум «Лекарственная безопасность». Одной из тем стали орфанные заболевания и лекобеспечение таких пациентов. Многие выступающие на заседании «Редкие заболевания. Инновационные подходы в терапии, обеспечении пациентов и создание отечественного производства орфанных препаратов» обращались к опыту Фонда «Круг добра». В том числе, говорилось, что создание Фонда в 2021 году кардинально изменило ситуацию в орфанной сфере России, Фонд стал революционным механизмом организации и финансирования помощи детям с тяжёлыми и редкими заболеваниями, обозначив новые перспективы и для сферы диагностики орфанных заболеваний, и для сферы производства орфанных препаратов.
Во встрече принял участие председатель правления Фонда «Круг добра», председатель Комиссии Общественной палаты Российской Федерации по вопросам социального партнёрства, попечения и развитию инклюзивных практик протоиерей Александр Ткаченко. «Создание Фонда действительно перевернуло систему оказания помощи тем, что добавило к ней доступ к инновационным технологиям и новейшим разработкам в сфере лекарств, – отметил в своём выступлении на заседании председатель правления «Круга добра». – Обратиться в Фонд просто и специалистам, которые знают, какие технологии прошли подтверждение эффективности и безопасности, получили регистрацию в одной из стран с устойчивой регуляторикой, и родителям. Экспертный совет Фонда, состав которого определяется Правительством Российской Федерации, рассматривает все обращения о новых лекарственных препаратах. Мы рассмотрели несколько сотен обращений и предложений компаний, специалистов, пациентских сообществ. Из них Фонд включил в Перечень 106 наименований препаратов и медицинских изделий, которые эксперты посчитали имеющими достаточную доказательность. Фактически Фонд их сделал доступными для российских детей».
В мероприятии приняли участие врачи, представители ведомств, общественных организаций и фармацевтических компаний. Модератором дискуссии выступили Сергей Куцев, директор Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова, главный внештатный специалист по медицинской генетике Министерства здравоохранения Российской Федерации, и Татьяна Первунина, директор института перинатологии и педиатрии Национального медицинского исследовательского центра имени В.А. Алмазова Министерства здравоохранения Российской Федерации.
В ходе заседания Игорь Коробко, директор департамента науки и инновационного развития здравоохранения Министерства здравоохранения Российской Федерации рассказал об актуальных направлениях развития инновационных методов лечения для пациентов с орфанными заболеваниями. Чиновник отметил расширение в 2023 году программы неонатального скрининга, который позволяет выявлять ещё больше редких заболеваний на самом раннем этапе. Также он рассказал о работе, которую проводит российский регулятор в предоставлении возможностей исследований, диагностики и лечения наследственных и редких заболеваний, а также для разработки российских лекарственных препаратов.
Вице-губернатор Санкт‑Петербурга Олег Эргашев поприветствовал гостей мероприятия от имени города и проиллюстрировал изменения в обеспечении орфанных пациентов показателями региона в этой сфере: затраты регионального бюджета тоже растут, помощь получает больше пациентов.
Директор Федерального центра планирования и организации лекарственного обеспечения граждан (ФЦПиЛО) Министерства здравоохранения Российской Федерации Елена Максимкина обратила внимание на то, что на лекарственное обеспечение, тем более обеспечение дорогостоящей терапией орфанных пациентов, нужно смотреть ещё и с точки зрения экономики. Как известно, лекарства из Перечня Фонда, зарегистрированные в России, по заявкам Фонда закупает ФКУ «ФЦПиЛО» МЗ РФ. «Экономика – это наши неограниченные потребности, в рамках ограниченных ресурсов, прежде всего финансовых», – сказала она, добавив, что на текущий год закупки только зарегистрированных препаратов от орфанных заболеваний потребуют более 100 млрд рублей. Она отметила, что большинство препаратов – из США и Европы, хотя есть возможности для разработки большего количества отечественных препаратов, и государство к закупкам таких препаратов, когда они будут выведены на рынок, готово. Разработка отечественных препаратов для пациентов с редкими заболеваниями развивается, при этом централизация закупок, совместные закупки с зарубежными партнёрами – всё это может способствовать оптимизации расходов и дать возможность помочь большему количеству людей.
Сергей Куцев комментируя изменения в орфанной сфере, заметил, что с появлением Фонда «Круг добра» вместо программы «14 высокозатратных нозологий (ВЗН)» у государства есть возможность получить программу «1000 ВЗН», так как Фонд при появлении новых препаратов сможет включать их в свои перечни, и эти препараты могут быть российскими. Как известно, сегодня в мире лечение существует лишь от считанных процентов наследственных орфанных заболеваний.
Тему подхватила генеральный директор ООО «Скопинфарм» Инга Нижарадзе. По её словам, у российских компаний есть необходимые специалисты для создания новых препаратов, причём не только аналогов уже существующих орфанных лекарств. Но для стимулирования инвестиций в этой сфере необходима государственная программа субсидий, иначе такие инвестиции будут оставаться высокорискованными и непривлекательными. Кроме того, Инга Нижарадзе предложила создать пилотные программы государственно-частного партнёрства на этапе пренатального и преконцепционного тестирования на орфанные заболевания. По словам директора департамента развития фармацевтической и медицинской промышленности Министерства промышленности и торговли РФ Дмитрия Галкина для производства некоторых препаратов единственно возможной может оказаться схема, при которой по государственному заданию лекарство будет разработано и произведено на государственном предприятии вне зависимости от возможности получить прибыль при его реализации.
Генеральный директор Центра экспертизы и контроля качества медицинской помощи Министерства здравоохранения Российской Федерации Виталий Омельяновский в свою очередь обратил внимание, что одной из сложных тем в орфанной сфере остаётся оценка эффективности терапии. По его словам, требует ответа вопрос о возможности трат на дорогостоящую терапию с минимальной эффективностью, а система оценки эффективности орфанных препаратов требует совершенствования.
В завершении сессии президент Общероссийской благотворительной общественной организации инвалидов «Всероссийское общество гемофилии», сопредседатель Всероссийского союза пациентов Юрий Жулев оценил дискуссию с точки зрения пациентского сообщества и интересов пациентов. По его словам одной из главных проблем остаётся обеспечение лекарственными препаратами взрослых старше 19 лет – обеспечение многих такцих пациентов лежит на региональных бюджетах – а в целом развитие орфанной тематики требует новых системных решений, сравнимых с созданием Фонда «Круг добра» для решения проблемы обеспечения дорогостоящей помощью детей с тяжёлыми и редкими заболеваниями.
Запись сессии доступна на сайте ПМЭФ
