Первый подопечный Фонда оперативно получил из неперсонифицированного резерва препарат Белумосудил для терапии хронической реакции «трансплантант против хозяина»
В НИИ ДОиГ НМИЦ онкологии им. Н.Н. Блохина состоялось первое назначение, оформление заявки и незамедлительное введение пациенту не зарегистрированного в России препарата Белумосудил (ТН Резурок) из резерва Фонда «Круг добра». В течение дня экспертный совет Фонда одобрил заявку, а 15-летний Кирилл Дергачев из Ростовской области получил препарат.
Напомним, в августе стартовал пилотный проект – реализация механизма закупки в неперсонифицированный резерв не зарегистрированных в России препаратов для незамедлительного предоставления детям по заявкам регионов и федеральных медцентров. Процедура такой закупки и предоставления препарата была описана в постановлении Правительства, ранее закупка и ввоз не зарегистрированного в России лекарства могли состоятся только после решения федерального консилиума в отношении конкретного пациента. Для пилотного проекта, отработки механизма, из Перечня для закупок Фонда был выбран препарат Белумосудил (ТН Резурок) для терапии хронической реакции «трансплантант против хозяина». Годовая потребность в нём относительно невелика, но, если препарат нужен, предоставить его необходимо максимально оперативно. Закупка состоялась в августе, запас препарата поступил в НИИ детской онкологии, гематологии и трансплантологии им. Р.М. Горбачевой и ФГБУ «НМИЦ онкологии им. Н.Н. Блохина» Минздрава России.
Первая заявка на Белумосудил на конкретного пациента поступила в Фонд из НМИЦ онкологии им. Н.Н. Блохина. В течение дня одна была одобрена экспертным советом, в тот же день врачи получили возможность приступить к терапии. По прошествии некоторого времени специалисты НМИЦ поделились наблюдениями: пациент чувствует себя хорошо.
Комментирует Кирилл Киргизов, заместитель директора НИИ детской онкологии и гематологии НМИЦ онкологии им. Н.Н.Блохина, заведующий отделением трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток:
«В настоящее время лечение детей с онкологическими заболеваниями практически невозможно представить без проведения трансплантации гемопоэтических стволовых клеток. Несмотря на новейшие технологии, которые применяются в нашем Центре, а именно так называемую чистку трансплантата, индивидуализированный подбор неродственного и родственного донора, все равно в редких случаях – по нашим данным, это 3-4%, что совсем немного – возникает тяжелая рефрактерная, то есть плохо поддающаяся лечению, так называемая реакция «трансплантат против хозяина» (РТПХ).
РТПХ разделяется на острую и хроническую. Как выяснилось, чаще всего проблемы доставляет именно хроническая реакция «трансплантат против хозяина», которая может возникать и через год, и даже через два года после проведения трансплантации. Раньше не существовало единых алгоритмов лечения такой реакции, но сегодня командой НИИ ДОиГ НМИЦ онкологии им. Н.Н. Блохина внедрены уникальные технологии, комбинации сразу нескольких методов, например, лекарственной терапии и так называемого фотофереза, иммунной терапии и клеточной терапии. Клеточная терапия проводится совместно с НИИ экспериментальной диагностики и терапии опухолей (ЭДиТО) НМИЦ онкологии им. Н.Н. Блохина.
Конечно, несмотря на всю эту работу, в некоторых случаях имеются определенные профили осложнений у данных препаратов, требуется повышение их эффективности. Именно поэтому мы внедрили в нашу клиническую практику и препарат под названием Белумосудил. Данный препарат является уникальным и представляет собой ингибитор ROCK-пути. Это означает подавление реакции «трансплантат против хозяина» в самом зачатке. Однако это очень дорогостоящий препарат. Видя хороший опыт применения препарата в наших стенах, команда НИИ ДОиГ предложила экспертному совету фонда «Круг добра» принять РТПХ и препарат для её терапии в Перечни Фонда. После обсуждения и утверждения попечительским советом препарат был не только принят в перечень, но и стал первым препаратом для закупок в новом формате – с формированием неперсонифицированного резерва, когда препарат для индивидуального применения, который требуется немедленно начать применять (а с РТПХ именно так и происходит), находится в клинике, быстро формируется консилиум на пациента, проходит обсуждение в экспертном совете Фонда и при согласовании применения препарат незамедлительно выдается.
Мы первые в стране апробировали такую методику, когда препараты становятся незамедлительно доступными из резерва. Даже самые уникальные и дорогостоящие препараты, таким образом, становятся еще более доступны благодаря «Кругу добра».
Мы надеемся, что и другие 15 препаратов для детей со злокачественными новообразованиями, многие из которых предложили «Кругу добра» специалисты НМИЦ онкологии им. Н.Н. Блохина, станут также более оперативно доступны через формирование резерва. Это уникальная технология, которая вообще впервые в мире реализуется. Например, Белумосудил нигде нельзя так быстро получить. Напомню, что НМИЦ онкологии им. Н.Н. Блохина вместе с НИИ ДОГиТ им. Р.М. Горбачевой проводят уникальную работу по внедрению данного препарата в детскую практику. Мы впервые в Европе применили препарат у детей младше 12 лет и с положительным эффектом».