Церебротендинозный ксантоматоз (дефицит стерол-27-гидроксилазы) - Хенодезоксихолевая кислота
Болезнь Ниманна-Пика А/В - Олипудаза альфа
Буллезный эпидермолиз - Beremagene geperpavec
Острый лимфобластный лейкоз Острый миелобластный лейкоз Т-лимфобластная лимфома Первичный иммунодефицит. Дефибротид
Атрофия зрительного нерва Лебера
Редкие формы ожирения
Центральный гиповентиляционный синдром (синдром проклятия Ундины)
Болезнь Легга-Кальве-Пертеса
Юношеский идиопатический сколиоз