Наследственный ангионевротический отек
Катехоламинергическая полиморфная желудочковая тахикардия
Синдром удлиненного интервала QT
Буллёзный эпидермолиз. Рупитель
Мышечная дистрофия Дюшенна. Деландистроген моксепарвовек
Дефицит декарбоксилазы ароматических аминокислот. Эладокаген экзупарвовек
Ахондроплазия
Улучшение результатов лечения детей с ОМЛ с использованием препарата Гилтеретиниб
Лечение хронической реакции «трансплантат против хозяина» с использованием препарата Белумосудил