Продолжаются поставки препарата Золгенсма для детей со СМА


Сегодня в РДКБ препарат ввели Марку Угрехелидзе.

Как известно, после состоявшего в декабре 2021 года расширения критериев применения препарата, а также его регистрации в России, Золгенсма назначается практически всем вновь выявленным пациентам со спинальной мышечной атрофией. В исключительных случаях критерии позволяют смену терапии на Золгенсма с Эврисди (рисдиплам) или Спинразы (нусинерсен). Для этого необходимо решение врачебного консилиума с участием врачей не менее чем из 3-х федеральных медицинских центров. Такой подход позволяет обеспечить взвешенное решение, учитывающее все аспекты состояния пациента в ситуации, когда в инструкции производителя к препарату указано: нет достаточной информации об эффективности и безопасности препарата для детей старше 2-х лет.


Марк стал одним из подопечных Фонда «Круг добра», которому 3-х сторонний врачебный консилиум после госпитализации пациента в РДКБ и проведённых дополнительных исследований сменил ранее назначенную терапию препаратом Эврисди (Рисдиплам) на терапию препаратом Золгенсма. Как и в других случаях, препарат был поставлен за государственный счёт.

Фонд «Круг добра» за государственный счёт обеспечивает всех пациентов со СМА в России в соответствии с назначением врачей одним из трёх препаратов. Договор о поставках Золгенсма с компанией-производителем был заключён в августе 2021 года.

В 2021-м году «Круг добра» предоставил за государственный счёт 20 доз Золгенсма. В 2022-м году экспертный совет Фонда одобрил заявки уже на 25 доз, препарат уже введён или будет введён детям в ближайшее время.