Протокол № 15 от 02.03.2023
Экспертный совет Фонда рассмотрел и утвердил вопрос включения в Перечень тяжелых жизнеугрожающих и хронических заболеваний, в том числе редких (орфанных) заболеваний следующие нозологии:
1) Синдромы врожденной костномозговой недостаточности;
2) Гемоглобинопатии (бета-талассемия и др);
3) Приобретенная идиопатическая апластическая анемия;
4) Нарушения обмена глюкозамингликанов;
5) Остеопетроз;
6) PROS – спектр синдромов избыточного роста, ассоциированных с мутацией PIK3CA;
7) Хронический гепатит С.
В связи с включением в Перечень Фонда вышеуказанных нозологий экспертный совет Фонда рассмотрел и утвердил категории детей, которым показано назначение лекарственных препаратов для лечения данных нозологий.
Также на экспертном совете Фонда утверждено 70 заявок исполнительных органов субъектов РФ в сфере охраны здоровья и медицинских организаций, подведомственных федеральным органам исполнительной власти в сфере охраны здоровья.
Несколько заявок были отправлены на доработку в связи с необходимостью сбора дополнительной информации о состоянии здоровья конкретных пациентов и предлагаемых методах их лечения.
Для ускорения процесса лекарственного обеспечения детей Фонд активно использует процедуру перераспределения препаратов, предусмотренную Постановлением Правительства РФ. В этом случае, по согласованию с исполнительными органами субъектов РФ в сфере охраны здоровья, регион, в котором есть излишек препарата, передает лекарства детям, нуждающимся в срочном лечении.
В этой связи экспертный совет Фонда решил перераспределить следующие лекарственные препараты:
– Ивакафтор+Лумакафтор: для трех пациентов с заболеванием Муковисцидоз;
– Этеплирсен: для одного пациента с заболеванием Миодистрофия Дюшенна-Беккера;
– Элексакафтор + Тезакафтор + Ивакафтор; Ивакафтор: для восьми пациентов с заболеванием Муковисцидоз;
– Эверолимус: для одного пациента с заболеванием Туберозный склероз;
– Нусинерсен: для двух пациентов с заболеванием Спинальная мышечная атрофия;
– Кьютаквиг: для одного пациента с заболеванием Первичный иммунодефицит с дефицитом антителообразования;
– Рисдиплам: для одного пациента с заболеванием Спинальная мышечная атрофия.