Расширены возрастные рамки применения лекарственных препаратов Золгенсма и Трикафта - Экспертный совет №36 от 09.12.2021

9 декабря 2021 г. Экспертный совет Фонда «Круг добра» расширил возрастные рамки применения лекарственных препаратов для лечения редких заболеваний – спинальной мышечной атрофии и муковисцидоза.

Напомним, в сентябре председатель правления Фонда «Круг добра» Александр Ткаченко обратился к врачебному сообществу с просьбой провести анализ накопленной врачебной практики по применению препарата «Золгенсма». Александр Ткаченко отметил, что с момента выхода препарата на рынок накопился значительный мировой и отечественный опыт, который позволяет уточнить подходы к применению препарата в лечении детей со спинальной мышечной атрофией (СМА).

Принятое сегодня решение стало ответом экспертного сообщества на обращение Александра Ткаченко ввиду ожидающейся регистрации лекарственного препарата Золгенсма на территории России.

Сегодня, 9 декабря 21 года, Золгенсма зарегистрирована в Российской Федерации. Решение экспертов учитывает положения инструкции к применению Золгенсма, предложенной производителем и утверждённой при регистрации препарата.

Решение открывает возможность для Фонда обеспечивать лекарственным препаратом Золгенсма вновь выявленных детей со СМА, не получавших какой-либо патогенетической терапии, и детей со СМА, которые получали другое лечение и которым терапия препаратом Золгенсма будет назначена или рекомендована врачебной комиссией и подтверждена федеральным консилиумом.

Экспертный совет также еще раз подтвердил невозможность применения других видов патогенетической терапии после применения Золгенсма до момента подтверждения безопасности и, главное, эффективности комбинирования разных видов лекарственной терапии СМА в ходе клинических испытаний.

Сегодня Фонд, удовлетворяя все полученные заявки, обеспечивает лекарственными препаратам 1076 детей с диагнозом СМА, в том числе, 21 ребёнок за счёт Фонда получил Золгенсма. Стоимость одной упаковки превышает 100 млн. руб.

Также на сегодняшнем заседании экспертного совета было принято решение о расширении возрастных рамок применения лекарственного препарата Трикафта для лечения муковисцидоза. С 2022 года Фонд «Круг добра» сможет закупать лекарственный препарат Трикафта в соответствии с врачебными рекомендациями и решением федерального консилиума для всех пациентов с муковисцидозом в возрасте от 6 до 18 лет. Также были сняты ранее действовавшие ограничения по тяжести заболевания.

«Задача Фонда «Круг добра» — помогать самым «тяжелым» пациентам, но для того, чтобы оказать помощь, нам не нужно ждать ухудшения состояния. Ребенок должен получать лекарство сразу же после постановки диагноза и получения назначения врача», — сказал Александр Ткаченко.

Полностью информация о новых критериях будет опубликована дополнительно.