Экспертный совет предложил для одобрения попечительским советом Фонда ещё один препарат для терапии Острого миелобластного лейкоза - Гилтеритиниб
Острый миелобластный лейкоз (ОМЛ) – это злокачественная патология крови и костного мозга, характеризующаяся бесконтрольным продуцированием незрелых (бластных) миелоцитарных клеток — эритроцитов, гранулоцитов, нейтрофильных лейкоцитов, тромбоцитов. Характерной особенностью заболевания является быстрое течение: за несколько месяцев незрелые клетки начинают преобладать в составе крови, из-за чего она перестаёт выполнять свои основные функции. Состояние больного резко ухудшается, при отсутствии лечения прогноз крайне неблагоприятен.
Для лечения ОМЛ используется целый ряд средств, но, к сожалению, заболевание сложно вывести в ремиссию. С применением Гилтеритиниба достигается выживаемость без прогрессирования как минимум на полгода. Эксперты одобрили категории детей и предложили препарат для одобрения Попечительским советом.
Кроме того, экспертный совет расширил возможности назначения препарата Авалглюкозидаза альфа для терапии болезни Помпе. Подопечные Фонда с болезнью Помпе получают от Фонда лекарственное обеспечение – препарат Алглюкозидаза альфа – с 2021 года. За это время появился новый препарат, который можно вводить реже, что удобнее для детей, некоторое время назад он был принят в Перечень Фонда для закупки новым пациентам. Теперь же и те, кто ранее получал Алглюкозидаза альфа, при рекомендации лечащего врача, смогут перейти на новый вариант терапии.
Также экспертный совет расширил состав консультативной рабочей группы Фонда по детской кардиологии и сердечно-сосудистой хирургии. По словам члена экспертного совета, заведующего отделением кардиохирургии Санкт-Петербургского Детского городского многопрофильного клинического специализированного центра высоких медицинских технологий Рубена Мовсесяна, в связи с расширением списка видов медицинской помощи, которая оказывается за счет средств «Круга добра», состав членов консультативной рабочей группы по детской кардиологии и сердечно-сосудистой хирургии тоже нужно расширить.
К команде кардиологов и кардиохирургов в рабочей группе Фонда по кардиологии присоединится Антон Геннадьевич Нарбутов, кандидат медицинских наук и детский сосудистый хирург. «Включайте, пусть работает!» – прокомментировал решение председатель экспертного совета Александр Румянцев.