Экспертный совет принял в перечни Фонда новый препарат от бета-талассемии – тяжелого заболевания крови

На очередном заседании экспертного совета Фонда «Круга добра» принято решение о включении в перечни лекарственных препаратов, закупаемых Фондом, препарата патогенетической медикаментозной терапии бета-талассемии. Также обозначены категории детей, которых «Круг добра», в случае одобрения решения со стороны попечительского совета Фонда, сможет обеспечить лекарством луспатерцепт.

Доклад о заболевании и его терапии представила Наталия Сергеевна Сметанина, врач-гематолог Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева.

Согласно докладу, бета-талассемия – опасное генетическое заболевание, в результате которого происходит количественное нарушение синтеза глобиновых цепей. Это приводит к снижению уровня зрелых эритроцитов, как следствие, возникают жизнеугрожающие повреждения жизненно-важных органов пациента. Заболевание чревато тромбозами, сердечной недостаточностью, легочной гипертензией. В результате неправильной работы кроветворной системы у пациентов начинает кроветворить селезенка, в организме появляются внекостномозговые массы, которые способны передавливать спинной мозг, оттеснять сердце, другие органы. Бета-талассемия тяжело поддается лечению, и чем пациент старше, тем большее количество осложнений у него возникает.

Для пациентов с тяжелыми формами бета-талассемии предусмотрена трансплантация стволовых гемопоэтических клеток, либо паллиативная терапия – сочетание донорских эритроцитов с своевременным выведением железа, лечение осложнений. Но трансфузии (переливание крови) – всегда тяжелый для организма процесс. Поэтому в результате поиска средства патогенетической медикаментозной терапии появился препарат МНН луспатерцепт.

Лекарство вводится внутривенно раз в три недели. Оно позволяет эритроцитам созревать, выравнивает показатели железа в организме, дает тенденцию к сокращению размеров печени и селезенки. Эффективность и безопасность препарата луспатерцепт при пожизненном применении доказана для взрослых, с 2021 года он включен в рекомендации по терапии бета-талассемии в 62 странах. С апреля 2023 года препарат зарегистрирован в России, а в августе 2025 года внесен в перечень жизненно-важных лекарственных препаратов (ЖНВЛП).

По новым результатам клинических исследований луспатерцепт также эффективен и безопасен для детей старше 12-и лет – именно эта возрастная группа участвовала в первом этапе исследования. Руководствуясь этими фактами, экспертный совет Фонда «Круг добра» единогласно предложил включить луспатерцепт в перечень Фонда и определил категории детей, которым назначается препарат. После одобрения попечительским советом Фонда это позволит получить лекарство российским детям с бета-талассемией – по прогнозам экспертов НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева, таких детей может быть около 10 в год. Исследования продолжаются и для детей от 6 до 12 лет, эксперты ожидают результатов в следующем году.

Ранее заболевание бета-талассемия была включена в перечень Фонда в составе группы гемоглобинопатий – особых заболеваний крови. Для них Фонд закупает препарат иммуноглобулин для подкожного введения после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток. Теперь же заболевание планируется к внесению в Перечень как отдельное, имеющее эффективную и безопасную патогенетическую терапию.

Принятие еще одного лекарственного препарата в Перечень станет продолжением эффективной работы Фонда для обеспечения детей со сложными жизнеугрожающими и редкими заболеваниями терапией, которая не включена в другие программы государственных гарантий. Обеспечение уникальными препаратами позволяет детям с тяжёлыми орфанными болезнями расти и развиваться, реализовывать свои планы и мечты.