Экспертный совет Фонда: расширение категорий детей с Мышечной дистрофией Дюшенна, новое заболевание, новое медизделие и новый препарат
Кроме рассмотрения заявок на помощь детям экспертный совет Фонда «Круг добра» на очередном заседании рассмотрел несколько вопросов, решение по которым корректирует Перечни Фонда.
Так, эксперты обсудили предложение Самарского государственного медицинского университета Минздрава России о включении в Перечень для закупок Фонда ещё одного медицинского изделия. Это производимый в СамГУ «имплантат (эндропротез) индивидуальный хирургический, изготовленный по антропометрическим данным пациента, комбинированный с неинвазивным раздвижным механизмом, и его компоненты».
О полностью отечественной продукции инновационного производства – НИИ «Бионики и персонифицированной медицины», которое в 2023 открывал в СамГУ Министр здравоохранения России Михаил Альбертович Мурашко – рассказал Андрей Николаевич Николаенко, директор НИИ. В линейке продуктов производственной площадки сегодня 4 вида протезов из титана и керамики, в том числе комбинированные неинвазивные протезы для детей.
«Главная часть протеза – электромагнитный редуктор, шесть передаточных шестерёнок, а также выходной вал, на котором создаётся усилие в 230 кг – достаточное для преодоления сопротивления мышечного каркаса», – рассказал Николаенко. Таким образом, ребёнок, который лишился части кости вследствие, например, саркомы Юинга, получает «растущий» вслед за ребёнком с помощью периодического воздействия внешних электромагнитов протез, манипуляция не требует операций.
Андрей Николаенко обратил внимание, что самарские протезы уже поставлены нескольким детям, проведены первые удлинения протеза, осложнений не наблюдалось. Слова представителя СамГУ подтвердил представитель Росздравнадзора и представители федеральных медицинских центров, где устанавливались такие протезы. По словам Николаенко протезы, таким образом, продемонстрировали клиническую эффективность и безопасность, наличие такого изделия собственного производства обеспечивает технологический суверенитет.
Оплата установки именно неинвазивных раздвижных протезов не покрывается программой высокотехнологичной медицинской помощи, поэтому в своё время такой вид помощи решением экспертного совета стал оплачиваться Фондом. В Перечне для закупок Фонда уже есть неинвазивный протез иностранного производства. Решением экспертного совета самарский эндропротез был также включен в Перечень для закупок Фонда, это решение должно быть одобрено попечительским советом Фонда, и тогда у врачей будет возможность выбора.
Экспертный совет поддержал включение в Перечень заболеваний опухоль-индуцированную остеомаляцию. Это системное заболевание скелета, оно характеризуется избыточным накоплением остеоидной ткани вследствие нарушения процесса минерализации, вызванного недостаточностью кальция или фосфора. Онкогенная остеомаляция – редкое паранеопластическое заболевание, вызываемое опухолями, секретирующими фосфатурический гормон. Об этом в своей презентации рассказала Наталья Юрьевна Калинченко из Института детской эндокринологии «НМИЦ эндокринологии» Минздрава России. Для терапии этого заболевания, которое встречается достаточно редко, применяется уже имеющейся в Перечне для закупок препарат Буросумаб. Препарат сейчас закупается Фондом для детей с Гипофосфатемией и Х-сцепленным доминантным гипофосфатемическим рахитом.
Также экспертный совет принял и направил на утверждение попечительскому совету для внесения в Перечень для закупок препарат венетоклакс. Он показал эффективность для терапии уже включённых в Перечень заболеваний Фонда ОМЛ/ОЛЛ/Т-лимфобластной лимфомы с рефрактерным/рецидивирующим течением или при невозможности проведения стандартной химиотерапии. Как пояснил, представляя лекарство, Кирилл Игоревич Киргизов, заместитель директора по научной работе НИИ детской онкологии и гематологии НМИЦ онкологии имени Н.Н. Блохина, препарат показал эффективность, является жизнеспасающим, позволяет не только переходить на следующий этап терапии – часто это трансплантация костного мозга – но и консолидировать, закреплять успех по её окончанию.
Людмила Михайовна Кузенкова, заведующая Отделением психоневрологии и психосоматической патологии НМИЦ здоровья детей Минздрава России представила экспертному совету недавно опубликованные научные результаты второго года наблюдения за пациентами с Мышечной дистрофией Дюшенна, получившими в ходе клинических исследований препарат деландистроген моксепарвовек (торговое наименование Элевидис). Результаты исследований, как и опыт применения препарата в России, вызывают у специалистов оптимизм.
Как известно, Россия стала одной из первых стран, где первый генозаместительный препарат для лечения миодистрофии Дюшенна оказался в принципе доступен. Год назад предварительные результаты клинических исследований дали возможность экспертному совету Фонда одобрить терапию по крайней мере для детей возрастной категории 4-5 лет включительно. Как сообщал недавно производитель препарата, за пределами клинических исследований Элевидис получили примерно 550 детей, из них с июня 2024 году уже почти 80 – российские дети, которые получили терапию за счёт Фонда.
По словам Людмилы Кузенковой, через 2 года от начала исследования и дети более старшей возрастной группы показали позитивную динамику по шкалам моторного развития, это тест 10-метровой ходьбы и тест подъёма с пола. Таким образом, резюмировала эксперт, есть основания расширить возрастную группу, которой может быть показана терапия препаратом деландистроген моксепарвовек, до 8 лет включительно. По оценкам экспертов, сейчас в возрастной категории 6-8 лет препарат показан ещё примерно 100 детям, у которых выявлена Миодистрофия Дюшенна, но нет других подходящих им препаратов патогенетической терапии.