Представители «Круга добра» приняли участие в школе «Современные патогенетические препараты в системе эффективной терапии МДД»
Школа, посвящённая миодистрофии Дюшенна, объединила родителей, врачей и представителей НКО.
23 ноября состоялась премьера новой школы благотворительного фонда развития системной помощи пациентам с миодистрофией Дюшенна «Гордей», посвященной патогенетической терапии заболевания. Школа прошла при поддержке Фонда «Круг добра».
На новой школе доктора наук – Александр Поляков (МГНЦ им. Бочкова), Людмила Кузенкова (НМИЦ ЗД Минздрава России), Татьяна Гремякова (ЦКБ УДП РФ) – рассказали о связи генодиагностики с генотерапией и об уже существующих препаратах. Это аталурен и препараты для пропуска экзонов 45/51/53 – этеплирсен, голодирсен, вилтоларсен, касимерсен. А также о перспективных клинических исследованиях новых препаратов и о том, как современная генотерапия сочетается со стандартами надлежащего ухода и лечения пациентов с МДД.
У «Круга добра» – 261 подопечный с МДД. По назначению врачей Фонд обеспечивает детей препаратами Аталурен (ТН: Трансларна) Этеплирсен (ТН: Экзондис), Вилтоларсен (ТН: Вилтепсо), Голодирсен (ТН: Виондис).
Начальник отдела организационной и проектной деятельности Наталья Кулакова рассказала о работе «Круга добра», от имени Фонда и его подопечных поблагодарила тех граждан, за счёт налогов которых формируется бюджет Фонда.
Наталья Кулакова отметила, что Фонд постоянно взаимодействует с пациентскими сообществами. Ещё в прошлом году появился клуб Круг друзей «Круга добра», который был создан для неформального общения с лидерами партнёрских организаций. «Такое взаимодействие позволяет не потерять ни одного ребёнка, вовремя реагировать на тревожные сигналы, сверяться с пациентским сообществом, направлять усилия в нужное русло», – подчеркнула Наталья Кулакова.
Она добавила, что Фонд взаимодействует с коллегами, которые занимаются правами детей, и это помогает в некоторых сложных ситуациях во взаимодействия Фонда с регионами обеспечивать детей лечением.
«Круг добра» активно ведёт организационную деятельность, направленную на создание условий для повышения орфанной настороженности специалистов и родителей. Основной партнёр в этом направлении работы – Российская медицинская академия непрерывного профессионального образования (РМАНПО). Наталья Кулакова рассказала, что «Круг добра» совместно с РМАНПО проводит образовательную программу по повышению квалификации врачей из регионов. Уже прошёл первый этап этой программы, второй стартует 5 декабря.
По словам Натальи Кулаковой, для решения задач Фонда используются всевозможные информационные ресурсы. Так, всё больше информации появляется на сайте «Круга добра». Особое внимание представитель «Круга добра» обратила на разделы «Для родителей», «Новости партнёров» и «Для специалистов». В последнем размещена «Библиотека орфанных заболеваний», которая содержит лекции ведущих экспертов о нозологиях из Перечня Фонда. Также у «Круга добра» есть Telegram-канал с общей информацией и Telegram-канал для врачей.
Заместитель начальника отдела медицинского сопровождения заявок Фонда «Круг добра» Рита Савочкина отметила, что Фонд «плотно взаимодействует ещё и с органами исполнительной власти в сфере охраны здоровья». Также она подробно рассказала о процессе формирования и подачи заявок и обратила внимание на типовые ошибки. На экспертный совет Фонда заявка попадает после независимой экспертизы со стороны лучших специалистов по конкретным заболеваниям, добавила Рита Савочкина.
Больше узнать о фонде «Гордей» и записаться на другие актуальные мероприятия организации можно в социальных сетях.
Лекция о миодистрофии Дюшенна представлена тут.
…