Экспертный совет Фонда № 80 от 22.12.2022
Экспертный совет Фонда рассмотрел и утвердил категории детей с заболеванием Муковисцидоз для перевода с терапии лекарственным препаратом Ивакафтор + Лумакафтор на терапию лекарственным препаратом Элексакафтор/Ивакафтор/Тезакафтор+Ивакафтор. В категории пациентов вошли:
- Возраст: старше 6 лет и младше 18 лет;
- Наличие одного из критериев: функция легких по ОФВ1 менее 50% или наличие Легочного микобактериоза, вызванный нетуберкулезными микобактериями (НТМБ);
- Гомозиготы с комплексным аллелем delF508/L467F;F508del при наличии вышеизложенных критериев включения;
- Тяжелые НПР, требующие отмены препарата согласно инструкции;
- Наличие заключения из ФГАУ «НМИЦ здоровья детей» Минздрава России или ФГБНУ «МГНЦ».
Также экспертным советом Фонда утверждены категории детей, которым показано назначение неинвазивных раздвижных эндопротезов по индивидуальному чертежу, установка с 3D-моделированием. В категории таких пациентов вошли дети в возрасте до 18 лет с заболеваниями: Остеосаркома, Саркома Юинга, Рабдомиосаркома, Недифференцированные саркомы.
Экспертный совет Фонда рассмотрел вопрос об обеспечении пациентов, перенесших трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток, препаратами иммуноглобулина для подкожного введения. В категории таких детей вошли пациенты после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток со сниженным уровнем IgG в сыворотке крови (< 4 г/л ) с заболеваниями, входящими в Перечень Фонда: Первичные иммунодефициты (ПИД); Острый миелобластный лейкоз (ОМЛ); Острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ).
На заседании Экспертного совета Фонда также были одобрены 197 заявок на обеспечение пациентов лекарственными препаратами, а также 27 заявок на обеспечение пациентов медицинскими изделиями.
Экспертный совет Фонда расширил категории детей, которым показано назначение лекарственного препарата Селуметиниб. Прежние категории дополнены следующими новыми:
- обязательность генетического типирования;
- в случае невозможности получить подтверждение наличия мутации в гене NF1 необходимо наличие заключения трех федеральных центов.
Для ускорения процесса лекарственного обеспечения детей Фонд активно использует процедуру перераспределения препаратов, предусмотренную Постановлением Правительства РФ. В этом случае, по согласованию с региональными органами здравоохранения, регион, в котором есть излишек препарата, передает лекарства детям, нуждающимся в срочном лечении. В этой связи экспертный совет Фонда решил перераспределить следующие лекарственные препараты:
- Ивакафтор+Лумакафтор – для четырнадцати пациентов с заболеванием Муковисцидоз;
- Элексакафтор + Тезакафтор + Ивакафтор; Ивакафтор – для двух пациентов с заболеванием Муковисцидоз;
- Динутуксимаб бета – для двух пациентов с заболеванием Нейробластома;
- Рисдиплам – для двух пациентов с заболеванием Спинальная мышечная атрофия;
- Возоритид – для одного ребенка с заболеванием Ахондроплазия;
- Канакинумаб – для двух пациентов с заболеванием Периодический синдром, ассоциированный с рецептором фактора некроза опухоли (ТРАПС);
- Церлипоназа альфа – для одного пациента с заболеванием Нейрональный цероидный липофусциноз 2 типа.