Экспертный совет № 11 от 04.06.2021
На заседании экспертного совета № 11 были утверждены критерии для включения кандидатов в экспертную группу Фонда.
Эксперты проголосовали за утверждение положений консенсуса в отношении назначения генозаместительной терапии для лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией незарегистрированным лекарственным препаратом Онасемноген абепарвовек (торговое наименование Золгенсма) и категории детей которым показано назначение данного препарата.
Были рассмотрены заявки на лекарственный препарат Элосульфаза альфа. Принято решение об удовлетворении заявок на обеспечение данным лекарственным препаратом 4 детей с заболеванием мукополисахаридоз IV А типа.
Для 15 вновь выявленных пациентов с заболеванием спинальная мышечная атрофия были одобрены заявки на лекарственные препараты Нусинерсен и Рисдиплам.
Эксперты решили провести федеральный консилиум для принятия решения по обеспечению ребенка из Москвы лекарственным препаратом Рисдиплам.