Экспертный совет № 18 от 29.07.2021

29 июля на заседании экспертного совета Фонда было принято решения расширить Перечни с которыми работает Фонд. В Перечень заболеваний вошла наследственные дистрофии сетчатки, вызванные биаллельными мутациями в гене RPE65. В Перечень лекарственных препаратов включили незарегистрированный на территории Российской Федерации препарат Воретиген непарвовек. Сформированный Перечень был направлен в попечительский совет Фонда «Круг добра». Эксперты утвердили категории детей, которым показано назначение препарата Воретиген непарвовек.
Одобрены заявки:
18 пациентам с заболеванием муковисцидоз на препарат Ивакафтор+Лумакафтор;
4 пациентам с заболеванием нейробластома на препарат Динутуксимаб бета;
2 пациентам с заболеванием спинальная мышечная атрофия на препарат Онасемноген абепарвовек;
5 пациентам с заболеванием спинальная мышечная атрофия на препарат Нусинерсен;
4 пациентам с заболеванием спинальная мышечная атрофия на препарат Рисдиплам;
15 пациентов с заболеванием муковисцидоз на препарат Ивакафтор/тезакафтор/ивакафтор+Ивакафтор.