Экспертный совет № 27 от 07.10.2021

В начале заседания двадцать седьмого экспертного совета было решено включить в Перечень лекарственных препаратов препарат Велманаза альфа для обеспечения детей с заболеванием альфа-маннозидоз, а после сформировать и направить Перечень лекарственных препаратов для утверждения в попечительский совет.

Перечни заболеваний, лекарственных препаратов и категорий детей, с которыми работает Фонд, заметно расширились после этого заседания:

1) Эксперты включили заболевание синдром Драве в Перечень заболеваний; Фенфлурамин в Перечень лекарственных препаратов и утвердили категории детей, которым показано назначение лечения данным препаратом.

2) Одобрили внесение заболевания легочная артериальная гипертензия, ассоциированная в Перечень заболеваний и внесение в Перечень лекарственных препаратов препарата Селексипаг; приняли категории детей, которым показана терапия препаратом Селексипаг.

3) Принято заболевание гомоцистинурия, лекарственный препарат для его лечения Бетаина ангидрид и определены категории детей, которым показана терапия данным препаратом.

4) Принято заболевание наследственный ангионевротический отек, лекарственный препарат для его лечения Ланаделумаб и определены категории детей, которым показана терапия данным препаратом.

5) Принято заболевание ахондроплазия, лекарственный препарат для его лечения Возоритид и определены категории детей, которым показана терапия данным препаратом.

6) Принято заболевание хроническая воспалительная демилинизирующая полиневропатия, лекарственный препарат для его лечения Иммуноглобулин человека нормальный.

Кроме этого, было решено оплатить оказание медицинской помощи 5 детям с заболеваниями острый лимфобластный лейкоз, острый миелобластный лейкоз, Т-лимфобластная лимфома, первичный иммунодефицит, с применением инновационного метода после заключения соответствующих договоров между ФГБУ «НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева» Минздрава Российской Федерации и Фондом «Круг добра».

Одобрили заявки:

3 пациентам с заболеванием муковисцидоз лекарственный препарат Элексакафтор /Ивакафтор/Тезакафтор; Ивакафтор на период до 31 декабря 2021 года и на 1-й квартал 2022 года;
1 ребенку с заболеванием спинальная мышечная атрофия на лекарственный препарат Нусинерсен на период до 31 декабря 2021 года и на 1-й квартал 2022 года;
3 детям с заболеванием гипофосфатазия на лекарственный препарат Асфотаза альфа, на период до 31 декабря 2021 года и на 1-й квартал 2022 года;
2 пациентам с заболеванием спинальная мышечная атрофия одобрен препарат Онасемноген абепарвовек;
6 пациентам с заболеванием наследственная дистрофия сетчатки, вызванная биаллельными мутациями в гене RPE65, утвердили препарат Воретиген непарвовек;
8 пациентам с заболеванием дефицит лизосомной кислой липазы утвердили лекарственный препарат Себелипаза альфа на период до 31 декабря 2021 года и на 1-й квартал 2022 года;
1 пациенту с заболеванием семейная средиземноморская лихорадка на лекарственный препарат Канакинумаб на период до 31 декабря 2021 года и на 1-й квартал 2022 года;
1 пациенту с заболеванием синдром дефицита мевалонат-киназы на лекарственный препарат Канакинумаб на период до 31 декабря 2021 года и на 1-й квартал 2022 года; 3  пациентам с заболеванием синдром короткой кишки на лекарственный препарат Тедуглутид на 1-е полугодие 2022 года;
1 пациенту с заболеванием нейрональный цероидный липофусциноз 2 типа на лекарственный препарат Церлипоназа альфа на период до 31 декабря 2021 года и на 1-й квартал 2022 года;
2 пациентам с заболеванием муковисцидоз на лекарственный препарат Ивакафтор+Лумакафтор  на 1-й квартал 2022 года;
1 пациенту с заболеванием мукополисахаридоз IV А одобрен лекарственный препарат Элосульфаза альфа на 1-й квартал 2022 года.