Экспертный совет № 33 от 25.11.2021

Утвержденыновыекатегории детей, которым показано назначение лекарственного препарата Онасемноген абепарвовек. 

Внесены изменения в категории детей с заболеванием Первичные иммунодефициты с дефицитом антителообразования, которым показано назначение лекарственного препарата Иммуноглобулин человека нормальный для подкожного введения.

Принято решение включить препарат Элексакафтор/Ивакафтор/Тезакафтор (торговое наименование Кафтрио) в Перечень для лечения пациентов с диагнозом муковисцидоз и о направлении Перечня для утверждения в попечительский совет Фонда.


Одобрены заявки:
1 ребенку с заболеванием первичная гипероксалурия 1 типа на лекарственный препарат Лумасиран на 1-й квартал 2022 года;
18 детям с заболеванием муковисцидоз на лекарственный препарат Ивакафтор+Лумакафтор  на 1-й квартал 2022 года;
1 ребенку с заболеванием миодистрофия Дюшенна-Беккера на лекарственный препарат Аталурен  на 1-й квартал 2022 года;
30 детям с заболеванием туберозный склероз на лекарственный препарат  Эверолимус  на 1-й квартал 2022 года;
2 детям с заболеванием муковисцидоз на лекарственный препарат  Элексакафтор/Ивакафтор/Тезакафтор; Ивакафтор  на 1-й квартал 2022 года;
3 детям с заболеванием нейробластома на лекарственный препарат Динутуксимаб бета до 31 декабря 2021 года;
3 детям с заболеванием нейрональный цероидный липофусциноз на лекарственный препарат Церлипоназа альфа на 1-й квартал 2022 года;
3 детям с заболеванием метилмалоновая ацидемия на лекарственный препарат  Карглумовая кислота на 1-й квартал 2022 года;
2 детям с заболеванием нейрофиброматоз 1 типа на лекарственный препарат Селуметиниб на период с марта по июнь 2022 года;
2 детям с заболеванием синдром короткой кишки на лекарственный препарат Тедуглутид, на 1-й квартал 2022 года;
1 ребенку с заболеванием мукополисахаридоз IV А на лекарственный препарат Элосульфаза альфа на 1-й квартал 2022 года;
3 детям с заболеванием спинальная мышечная атрофия на лекарственный препарат Рисдиплам на 1-й квартал 2022 года;
2 детям с заболеванием спинальная мышечная атрофия на лекарственный препарат Нусинерсен на 1-й квартал 2022 года;
1 ребенку с заболеванием цистиноз на лекарственный препарат Меркаптамина битартрат (капсулы, т.н. Цистагон) и Меркаптамин (глазные капли, т.н. Цистадропс) на 1-й квартал 2022 года;
2 детям с заболеванием болезнь Помпе на лекарственный препарат Майозайм на 1-й квартал 2022 года;
2 детям с заболеванием наследственный ангионевротический отек на лекарственный препарат Ланаделумаб на 1-й квартал 2022 года.