Экспертный совет № 57 от 15.09.2022

Экспертный совет утвердил 250 заявок на обеспечение лекарственных препаратов, входящих в Перечни Фонда.

Для ускорения процесса лекарственного обеспечения детей Фонд активно использует процедуру перераспределения препаратов, предусмотренную Постановлением Правительства РФ. В этом случае, по согласованию с региональными органами здравоохранения, регион, в котором есть излишек препарата, передает лекарства детям, нуждающимся в срочном лечении.

В этой связи экспертный совет Фонда решил перераспределить следующие лекарственные препараты:

– Церлипоназа альфа 150 мг (ТН Бринейра) – для двух пациентов с заболеванием Нейрональный цероидный липофусциноз 2 типа;

– Ивакафтор + Лумакафтор (ТН Оркамби) – для трех пациентов с заболеванием Муковисцидоз;

– Эверолимус (ТН Афинитор) – для пациента с заболеванием Туберозный склероз;

– Нусинерсен (ТН Спинраза) – для семи пациентов с заболеванием Спинальная мышечная атрофия;

– Тедуглутид (ТН Геттестив) – для пациента с заболеванием Синдром короткой кишки;

– Рисдиплам (ТН Эврисди) – для четырех пациентов с заболеванием Спинальная мышечная атрофия;

– Аталурен (ТН Трансларна) – для двух пациентов с заболеванием Миодистрофия Дюшенна-Беккера;

– Динутуксимаб бета (ТН Карзиба) – для трех пациентов с заболеванием Нейробластома.

Имея в виду практику назначений препарата Онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма) врачебными комиссиями, экспертный совет предложил учитывать при назначении препаратамнение одного из четырех федеральных центров, имеющих опыт генно-заместительной терапии:

– ФГАУ «НМИЦ здоровья детей» Минздрава России;

– Научно-исследовательский клинический институт педиатрии и детской хирургии имени академика Ю.Е. Вельтищева;

– ГАОУ ВО РНИМУ им. Н. И. Пирогова Минздрава России,  РДКБ ФГАОУ ВО РНИМУ им. Н.И. Пирогова Минздрава России;

– ФГБУ «НМИЦ им. В.А. Алмазова» Минздрава России.

Экспертный совет уточнил категории детей, для которых возможно применение препарата Динутуксимаб бета (ТН Карзиба), в соответствии с инструкцией к препарату.