Состоялось очередное заседание экспертного совета Фонда «Круг добра». Помимо рассмотрения более 400 заявок на предоставление помощи детям, экспертный совет внёс некоторые изменения в документы Фонда. В частности, в Перечень заболеваний включён синдром Смита-Лемли-Опица.

Так, Галина Анатольевна Новичкова, научный руководитель ФГБУ «НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачёва» Минздрава России, главный внештатный детский онколог-гематолог Минздрава России, представила доклад о препарате Дефибротид, который применяется для лечения веноокклюзионной болезни печени. Препарат не зарегистрирован в России, уже включён в перечень закупаемых Фондом препаратов, более того, уже закупается не по персональным заявкам, а в соответствии с прогнозной потребностью в неперсонифицированный резерв для незамедлительного предоставления и максимально быстрого старта терапии по заявкам медицинских центров. Экспертный совет принял решение сформировать такой резерв также в ФГБУ «НМИЦ онкологии им. Н.Н. Блохина» Минздрава России.

Светлана Александровна Кулева, ведущий научный сотрудник отдела инновационных методов терапевтической онкологии и реабилитации «НМИЦ онкологии им. Н.Н. Петрова», выступила с предложением внести изменения в категории детей, которым показано назначение препарата Динутуксимаб бета, применяемого при заболеваниях остеосаркома, саркома Юинга, рабдомиосаркома и недифференцированные саркомы. В ходе клинических исследований выявлено, что использование препарата и для более старших пациентов показывает эффективность и безопасность. Экспертный совет согласился с предложением расширить возможности предоставления препарата за счёт средств Фонда.

О необходимости корректировки категорий детей, которым показано назначение лекарственного препарата МНН Селуметиниб с неоперабельной симптоматической плексиформной нейрофибромой, рассказала Юлия Валерьевна Диникина, заведующий отделением химиотерапии онкогематологических заболеваний и трансплантации костного мозга для детей ФГБУ «НМИЦ им. В.А. Алмазова».

Заведующая лабораторией наследственных болезней обмена Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова Екатерина Юрьевна Захарова подняла вопрос включения заболевания «Синдром Смита-Лемли-Опица» (СЛОС) в Перечень нозологий Фонда. Это редкое генетическое заболевание, обусловленное нарушением обмена холестерина, что в свою очередь приводит к нарушению синтеза желчных кислот. Экспертный совет утвердил категории детей, которым показано назначение лекарственного препарата Холевая кислота для лечения указанного заболевания и дополнил Перечень. Ожидаемое количество новых пациентов детского возраста со СЛОС – 3-5 человек в год.

Еще одной темой заседания экспертного совета стало рассмотрение вопроса организации и финансового обеспечения оказания медицинской помощи с использованием уникального метода лечения «Реконструктивно-пластические операции у детей с сосудистыми аномалиями опорно-двигательного аппарата в том числе ассоциированных с мутацией в гене PIK3CA и PTEN». Доклад представил Игорь Игоревич Серков, заведующий отделением детской и сердечно-сосудистой хирургии Российской детской клинической больницы. Эксперты одобрили новый метод лечения, Фонд будет оплачивать такой вид помощи.

С актуальными Перечнями можно ознакомиться на сайте Фонда в соответствующем разделе.

Экспертный совет удовлетворил 380 заявок на обеспечение детей лекарственными препаратами, медицинскими изделиями и техническими средствами реабилитации и 10 заявок на оказание медицинской помощи с использованием новых уникальных методов лечения. В связи с необходимостью сбора дополнительной информации направлены на доработку 24 заявки. Помимо прочего одобрено перераспределение лекарственных препаратов и медицинских изделий по 62 процедурам.