Состоялось очередное заседание экспертного совета Фонда «Круг добра». Помимо одобрения заявок (удовлетворена 351 заявка на обеспечение детей лекарственными препаратами, медицинскими изделиями и техническими средствами реабилитации) эксперты рассмотрели новый препарат для терапии спинальной мышечной атрофии. Это уже присутствующий в перечне для закупок Онасемноген абепарвовек, но в форме инфузии для однократного интратекального введения, то есть в спинномозговую жидкость. Торговое наименование препарата – «Итвизма». С докладом перед экспертным советом выступила Людмила Кузенкова, заведующая отделением психоневрологии и нейрореабилитации ФГАУ «НМИЦ здоровья детей» Минздрава России. Проведенные исследования доказали долгосрочную эффективность применения препарата у пациентов со СМА от 2 лет и старше, ранее не получавших другую патогенетическую терапию. В программе клинических исследований препарат продемонстрировал благоприятный профиль безопасности.

Экспертный совет согласился с включением препарата в перечень для закупок, решение одобрено и попечительским советом Фонда. Кроме того, экспертный совет утвердил категории детей, для которых Фонд сможет закупать лекарство «Итвизма». Фонд сможет предоставить препарат детям от 2 лет и старше с наличием биаллельных мутаций в гене SMN1, ранее не получавших иные виды патогенетического лечения. Информация опубликована в разделе Перечни на сайте фондкругдобра.рф.

Также экспертный совет обсудил категории детей с С3-гломерулопатией, которым показано назначение препарата Пэгцетакоплан, с докладом выступил Алексей Цыгин, профессор ФГАУ «НМИЦ здоровья детей» Минздрава России. Препарат зарегистрирован в России и в декабре 2025 года одобрен EMA для лечения С3-гломерулопатии у взрослых и подростков. На основе имеющегося опыта и после включения Пэгцетакоплана в перечень закупаемых Министерством здравоохранения лекарственных препаратов члены экспертного совета скорректировали категории детей для предоставления препарата за счет Фонда. Он сможет быть доступен по инструкции для детей старше 12 лет, а для детей младше 12 лет основанием станет заключение врачебной комиссии либо консилиума врачей профильного федерального центра о назначении препарата «вне инструкции». С новыми категориями можно ознакомиться в разделе Перечни на сайте фондкругдобра.рф.

Ещё один вопрос для рассмотрения экспертного совета – пополнение неперсонифицированного резерва препаратов. После доклада Галины Новичковой, научного руководителя ФГБУ «НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачёва» Минздрава России, экспертный совет принял решение пополнить резерв Белумосудила в ФГБУ «НМИЦ им. В.А. Алмазова» Минздрава России и ФГБУ «НМИЦ онкологии им. Н.Н. Петрова» Минздрава России, Товорафениба в ФГБУ «НМИЦ им. В.А. Алмазова» Минздрава России и Эмапалумаба в ФГБУ «НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России в целях незамедлительного обеспечения детей с орфанными заболеваниями.

Также экспертный совет Фонда «Круг добра» одобрил 42 процедуры перераспределения лекарственных препаратов и медицинских изделий.