Одобрены заявки:
2 детям с заболеванием спинальная мышечная атрофия на лекарственный препарат Онасемноген абепарвовек;
8 детям с заболеванием муковисцидоз на лекарственный препарат Ивакафтор+Лумакафтор на 1-й квартал 2022 года;
5 детям с заболеванием нарушение обмена цикла мочевины на лекарственный препарат Глицерола фенилбутират, на 1-й квартал 2022 года;
Утверждена потребность в отношении 3 детей с заболеванием миодистрофия Дюшенна-Беккера на лекарственный препарат Аталурен на 1-й квартал 2022 года;
1 ребенку с заболеванием периодический синдром, ассоциированный с рецептором фактора некроза опухоли на лекарственный препарат Канакинумаб на 1-й квартал 2022 года;
3 детям с заболеванием ангионевротический отек на лекарственный препарат Ланаделумаб;
11 детям с заболеванием туберозный склероз на  лекарственный препарат Эверолимус на 1-й квартал 2022 года;
1 пациенту с заболеванием муковисцидоз на лекарственный препарат Элексакафтор/Ивакафтор/Тезакафтор; Ивакафтор на 1-й квартал 2022 года;

1 ребенку с заболеванием нейробластома на лекарственный препарат Динутуксимаб бета на период до 31 декабря 2021 года.

На экспертном совете принято решение относительно препарата Иммуноглобулин человека нормальный для подкожного введения для лечения пациентов с заболеванием Первичные иммунодефициты.
Одобрены заявки:
4 детям с заболеванием нейрональный цероидный липофусциноз 2 типа на лекарственный препарат Церлипоназа альфа на 1-й квартал 2022 года;
1 ребенку с заболеванием семейная средиземноморская лихорадка на лекарственный препарат Канакинумаб на 1-й квартал 2022 года;
3 детям с заболеванием миодистрофия Дюшенна-Беккера на лекарственный препарат Аталурен на 1-й квартал 2022 года;
4 детям с заболеванием дефицит лизосомной кислой липазы на лекарственный препарат Себелипаза альфа на 1-й квартал 2022 года;
1 ребенку  с заболеванием нейробластома на лекарственный препарат Динутуксимаб бета на период до 31 декабря 2021 года;
1 ребенку с заболеванием пропионовая ацидемия на лекарственный препарат Карглумовая кислота на 1-й квартал 2022 года;
7 детям с заболеванием  туберозный склероз на лекарственный препарат Эверолимус на 1-й квартал 2022 года;
1 ребенку с заболеванием спинальная мышечная атрофия на лекарственный препарат Онасемноген абепарвовек на 1 квартал 2022 года;
4 детям с заболеванием спинальная мышечная атрофия на лекарственный препарат Нусинерсен, а именно 2 на период до 31 декабря 2021 года и на 1 квартал 2021 года и 2 на 1 квартал 2022 года;
1 пациенту с заболеванием спинальная мышечная атрофия лекарственный препарат Рисдиплам на период до 31 декабря 2021 года, на 1-й квартал 2022 года, 1 пациенту на период до 31 декабря 2021 года и 1 пациенту на 1 квартал 2022 года.

Принято решение включить заболевание первичный иммунодефицит с дефицитом антителообразования в Перечень заболеваний, утвердить категории детей, лекарственный препарат Иммуноглобулин человека нормальный (лекарственная форма: раствор для подкожного введения)  – внести в Перечень лекарственных препаратов, который должен быть утвержден попечительским советом Фонда.

Одобрили заявки:
3 детям с заболеванием туберозный склероз на лекарственный препарат Эверолимус на период до 31 декабря 2021 года;
1 ребенку  с заболеванием  криопирин-ассоциированный периодический синдром на лекарственный препарат Канакинумаб на 1 квартал 2022 года;
1 ребенку  с заболеванием нейрофиброматоз 1 типа на  лекарственный препарат Селуметиниб на 1 квартал 2022 года;
3  детям  с заболеванием синдром короткой кишки на лекарственный препарат Тедуглутид на период до 31 декабря 2021 года и на 1-е полугодие 2022;
8 детям с заболеванием миодистрофия Дюшенна-Беккера на лекарственный препарат Аталурен в назначенной дозировке на 1-й квартал 2022 года;
9 детям с заболеванием муковисцидоз на лекарственный препарат Элексакафтор+Тезакафтор+Ивакафтор; Ивакафтор на период до 31 декабря 2021 года и на 1 квартал 2022 года;
2 детям с заболеванием спинальная мышечная атрофия на лекарственный препарат Онасемноген абепарвовек;
2 детям с заболеванием спинальная мышечная атрофия на лекарственный препарат Рисдиплам на период до 31 декабря 2021 года и на 1 квартал 2022 года;
4 детям с заболеванием спинальная мышечная атрофия на лекарственный препарат Нусинерсен на период до 31 декабря 2021 года на 1 квартал 2022 года;
4 детям с заболеванием нейрональный цероидный липофусциноз 2 типа на лекарственный препарат Церлипоназа альфа на период до 31 декабря 2021 года и на 1 квартал 2022 года;
19 детям с заболеванием муковисцидоз на лекарственный препарат Ивакафтор+Лумакафтор на период до 31 декабря 2021 года и на 1-й квартал 2022 года;
11 детям с заболеванием дефицит лизосомной кислой липазы на лекарственный препарат Себелипаза альфа, а именно 2 на период на период до 31 декабря 2021 года и на 1-й квартал 2022 года и 9 на 1-й квартал 2022 года;
1 ребенку с заболеванием нейробластома на лекарственный препарат Динутуксимаб бета на период до 31 декабря 2021 года.

Приняты решения:
1. Включить в Перечень лекарственных препаратов и медицинских изделий медицинские изделия для обеспечения лечения пациентов с заболеванием буллезный эпидермолиз, направить Перечень в попечительский совет Фонда.

2. Принять заболевание центральный гиповентиляционный синдром (синдром проклятия Ундины) в Перечень заболеваний и медицинское изделие стимулятор диафрагмального (френического) нерва стимулятор Mark IV с принадлежностями в Перечень лекарственных препаратов и медицинских изделий.
3. Выделить дополнительные средства для ФГБУ «НМИЦ ДГОИ им.  Дмитрия Рогачева» Минздрава России для оплаты лечения ребенку, страдающему от заболевания острый миелобластный лейкоз с приминением инновационного метода «Лечение злокачественных заболеваний крови и кроветворных органов и тяжелых незлокачественных болезней крови и врожденных иммунодефицитов на платформе высокодозной химиотерапии, трансплантации аллогенных TCRab-деплетированных гемопоэтических  предшественников и персонализированной терапии генноинженерными препаратами» после заключения соотвтствующего договора между ФГБУ «НМИЦ ДГОИ им.  Дмитрия Рогачева» Минздрава России и Фондом.

Одобрены заявки:
1 ребенку с заболеванием муковисцидоз на лекарственный препарат Элексакафтор + Тезакафтор + Ивакафтор; Ивакафтор на период до 31 декабря 2021 года и на 1-й квартал 2022 года;
7 детям с заболеванием муковисцидоз на лекарственный препарат Ивакафтор+Лумакафтор в разных дозировках на период до 31 декабря 2021 года и 6 детям на 1-й квартал 2022 года;
2 детям с заболеванием спинальная мышечная атрофия на лекарственный препарат Нусинерсен на период до 31 декабря 2021 года, на 1 квартал 2022 года;
3 детям с заболеванием спинальная мышечная атрофия на лекарственный препарат Рисдиплам на период до 31 декабря 2021 года и на 1-й квартал 2022 года;
5 детям с заболеванием дефицит лизосомной кислой липазы на лекарственный препарат Себелипаза альфа на период до 31 декабря 2021 года и 6 на 1-й квартал 2022 года;
1 ребенку с заболеванием синдром короткой кишки на лекарственный препарат Тедуглутид  на 1-й квартал 2022 года;
4 детям с заболеванием нейробластома на лекарственный препарат Динутуксимаб бета на период до 31 декабря 2021 года;
2 детям с заболеванием миодистрофия Дюшенна – Беккера на лекарственный препарат Аталурен на период до 31 декабря 2021 года, и на 1 квартал 2022 года и 1 ребенку на 1-й квартал 2022 года;
2 детям с  заболеванием  нейрофиброматоз 1 типа на лекарственный препарат Селуметиниб на 1-й квартал 2022 года;
1 ребенку с  заболеванием  врожденные нарушения синтеза желчных кислот на лекарственный препарат Холевая кислота на период до 31 декабря 2021 года и на 1-й квартал 2022 года.

В начале заседания двадцать седьмого экспертного совета было решено включить в Перечень лекарственных препаратов препарат Велманаза альфа для обеспечения детей с заболеванием альфа-маннозидоз, а после сформировать и направить Перечень лекарственных препаратов для утверждения в попечительский совет.

Перечни заболеваний, лекарственных препаратов и категорий детей, с которыми работает Фонд, заметно расширились после этого заседания:

1) Эксперты включили заболевание синдром Драве в Перечень заболеваний; Фенфлурамин в Перечень лекарственных препаратов и утвердили категории детей, которым показано назначение лечения данным препаратом.

2) Одобрили внесение заболевания легочная артериальная гипертензия, ассоциированная в Перечень заболеваний и внесение в Перечень лекарственных препаратов препарата Селексипаг; приняли категории детей, которым показана терапия препаратом Селексипаг.

3) Принято заболевание гомоцистинурия, лекарственный препарат для его лечения Бетаина ангидрид и определены категории детей, которым показана терапия данным препаратом.

4) Принято заболевание наследственный ангионевротический отек, лекарственный препарат для его лечения Ланаделумаб и определены категории детей, которым показана терапия данным препаратом.

5) Принято заболевание ахондроплазия, лекарственный препарат для его лечения Возоритид и определены категории детей, которым показана терапия данным препаратом.

6) Принято заболевание хроническая воспалительная демилинизирующая полиневропатия, лекарственный препарат для его лечения Иммуноглобулин человека нормальный.

Кроме этого, было решено оплатить оказание медицинской помощи 5 детям с заболеваниями острый лимфобластный лейкоз, острый миелобластный лейкоз, Т-лимфобластная лимфома, первичный иммунодефицит, с применением инновационного метода после заключения соответствующих договоров между ФГБУ «НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева» Минздрава Российской Федерации и Фондом «Круг добра».

Одобрили заявки:

3 пациентам с заболеванием муковисцидоз лекарственный препарат Элексакафтор /Ивакафтор/Тезакафтор; Ивакафтор на период до 31 декабря 2021 года и на 1-й квартал 2022 года;
1 ребенку с заболеванием спинальная мышечная атрофия на лекарственный препарат Нусинерсен на период до 31 декабря 2021 года и на 1-й квартал 2022 года;
3 детям с заболеванием гипофосфатазия на лекарственный препарат Асфотаза альфа, на период до 31 декабря 2021 года и на 1-й квартал 2022 года;
2 пациентам с заболеванием спинальная мышечная атрофия одобрен препарат Онасемноген абепарвовек;
6 пациентам с заболеванием наследственная дистрофия сетчатки, вызванная биаллельными мутациями в гене RPE65, утвердили препарат Воретиген непарвовек;
8 пациентам с заболеванием дефицит лизосомной кислой липазы утвердили лекарственный препарат Себелипаза альфа на период до 31 декабря 2021 года и на 1-й квартал 2022 года;
1 пациенту с заболеванием семейная средиземноморская лихорадка на лекарственный препарат Канакинумаб на период до 31 декабря 2021 года и на 1-й квартал 2022 года;
1 пациенту с заболеванием синдром дефицита мевалонат-киназы на лекарственный препарат Канакинумаб на период до 31 декабря 2021 года и на 1-й квартал 2022 года; 3  пациентам с заболеванием синдром короткой кишки на лекарственный препарат Тедуглутид на 1-е полугодие 2022 года;
1 пациенту с заболеванием нейрональный цероидный липофусциноз 2 типа на лекарственный препарат Церлипоназа альфа на период до 31 декабря 2021 года и на 1-й квартал 2022 года;
2 пациентам с заболеванием муковисцидоз на лекарственный препарат Ивакафтор+Лумакафтор  на 1-й квартал 2022 года;
1 пациенту с заболеванием мукополисахаридоз IV А одобрен лекарственный препарат Элосульфаза альфа на 1-й квартал 2022 года.

30 сентября прошло заседание экспертного совета по итогам которого расширился Перечень заболеваний и еще 15 детей получили положительное решение экспертного совета.

В Перечень заболеваний вошли: альфа-маннозидоз, фенилкетонурия, цистиноз, синдром удлиненного интервала QТ, нарушение бета-окисления жирных кислот, катехоламинергическая полиморфная желудочковая тахикардия, пропионовая, метилмалоновая и изовалериановая ацидемия.

Были утверждены заявки на обеспечение лекарственными препаратами:

1 ребенку с заболеванием нейробластома утвержден препарат Динутуксимаб бета;

3 детям с заболеванием миодистрофия Дюшенна-Беккера утвержден препарат Аталурен;

1 ребенку с заболеванием спинальная мышечная атрофия утвержден препарат Рисдиплам;

1 ребенку с заболеванием гипофосфатазия утвержден препарат Асфотаза альфа;

2 пациентам с заболеванием гипер-IgD-синдром/синдром дефицита мевалонат-киназы (HIDS/MKD) утвержден препарат Канакинумаб;

4 детям с заболеванием муковисцидоз утвержден препарат Ивакафтор+Лумакафтор;

2 детям с заболеванием муковисцидоз утвержден препарат Элексакафтор/Ивакафтор/Тезакафтор; Ивакафтор;

1 ребенку с заболеванием нейрональный цероидный липофусциноз 2 типа утвержден препарат Церлипоназа альфа.

23.09.21 прошло двадцать пятое заседание экспертного совета Фонда «Круг добра». На нем обсудили расширение Перечней по заболеваниям и лекарственным препаратам, а также рассмотрели заявки, поданные органами исполнительной власти субъектов РФ в сфере охраны здоровья для обеспечения пациентов по ранее принятым заболеваниям.

На заседании экспертного совета в Перечень заболеваний были включены: липодистрофия, гомозиготная семейная гиперхолестеринемия, Х-сцепленный доминантный гипофосфатемический рахит, злокачественные заболевания новообразования с транслокацией гена NTRK.

Для лечения данных заболеваний были утверждены препараты (Метрелептин, Ломитапид, Буросумаб, Ларотректиниб и Энтректиниб) и определены категории детей, которым показано их назначение.

Были расширены критерии для пациентов с заболеванием муковисцидоз для назначения препарата Ивакафтор+Лумакафтор.

Эксперты одобрили заявки для 58 детей:

1 пациенту с заболеванием миодистрофия Дюшенна-Беккера одобрили препарат Аталурен;

2 пациентам с заболеванием муковисцидоз утвердили препарат Элексакафтор/ивакафтор/тезакафтор+ Ивакафтор;

7 пациентам с заболеванием муковисцидоз утвердили препарат Ивакафтор+Лумакафтор;

1 пациенту с заболеванием гипофосфатазия одобрили препарат Асфотаза альфа;

1 пациенту с заболеванием спинальная мышечная атрофия одобрили препарат Рисдиплам;

1 пациенту заболеванием спинальная мышечная атрофия одобрили препарат Онасемноген абепарвовек;

1 пациенту с заболеванием нейробластома утвердили препарат Динутуксимаб бета;

43 пациентам с заболеванием синдром короткой кишки одобрили препарат Тедуглутид;

1 пациенту с заболеванием мукополисахаридоз IV А типа одобрили препарат Элосульфаза альфа.

Также одобрено выделение ФГБУ «НМИЦ ДГОИ им.  Дмитрия Рогачева» Минздрава России дополнительных средств для оплаты медицинской помощи 5 детям с заболеваниями острый лимфобластный лейкоз, острый миелобластный лейкоз, Т-лимфобластная лимфома, первичный иммунодефицит.

На экспертном совете № 24 были одобрены заявки:

15 пациентам с заболеванием муковисцидоз был утвержден препарат Элексакафтор/ивакафтор/тезакафтор+ Ивакафтор;

16 пациентам с заболеванием муковисцидоз был утвержден препарат Ивакафтор+Лумакафтор;

7 пациентам с заболеванием спинальная мышечная атрофия утвержден препарат Рисдиплам;

7 пациентам с заболеванием спинальная мышечная атрофия утвержден препарат Нусинерсен;

2 пациентам с заболеванием спинальная мышечная атрофия утвержден препарат Онасемноген абепарвовек;

7 пациентам с заболеванием нейробластома утвержден препарат Динутуксимаб бета.

2 сентября 2021 года прошел очередной экспертный совет Фонда «Круг добра», на котором обсудили расширение Перечней по заболеваниям и лекарственным препаратам, а также рассмотрели заявки, поданные органами исполнительной власти субъектов Российской Федерации в сфере здравоохранения.

На заседании было утверждено решение о включении еще трех нозологий в Перечень заболеваний, с которыми работает Фонд «Круг добра». Обсудили и после утвердили для внесения в Перечень следующие заболевания: нейрофиброматоз 1 типа, гипер-IgD-синдром/синдром дефицита мевалонат-киназы и нарушение обмена цикла мочевины.

Для лечения заболевания нейрофиброматоз 1 типа был предложен к рассмотрению препарат Селуметиниб, для лечения синдрома дефицита мевалонат-киназы — препарат Канакинумаб, для лечения нарушения обмена цикла мочевины — препараты Бензоат натрия+Фенилацетат натрия, Глицерола фенилбутират, Карглумовая кислота и Фенилбутират натрия. В последнем случае для передачи в попечительский совет для внесения в Перечень заболеваний был принят только препарат Глицерола фенилбутират, в первых двух случаях приняты для передачи лекарственные препараты Селуметиниб и Канакинумаб.

Приняты категории детей, которым показано назначение лекарственных препаратов Селуметиниб, Канакинумаб и Глицерола фенилбутират.

Также на этом совете эксперты утвердили заявки на препарат Аталурен четырем детям с диагнозом миодистрофия Дюшенна-Беккера, заявку на препарат Асфотаза альфа для пациента с заболеванием гипофосфатазия, также утвердили препарат Элексакафтор/ивакафтор/тезакафтор+ Ивакафтор для 20 пациентов с диагнозом муковисцидоз и 11 пациентам с этим же диагнозом потребность в препарате Ивакафтор+Лумакафтор. Все утвержденные заявки на препараты распространяются на период до конца 2022 года и 1квартал 2022 года.