26 августа 2021 года на заседании экспертного совета Фонда «Круг Добра» принято решение о расширении критериев для получения препарата Оркамби пациентами с диагнозом муковисцидоз.

На заседании было утверждено решение о включении еще одной нозологии в Перечень заболеваний, с которыми работает Фонд «Круг добра», а именно врожденного нарушения синтеза желчных кислот (НСЖК). Решение о включении в Перечень лекарственных препаратов Холевой кислоты для лечения НСЖК передано в попечительский совет.

Также на этой встрече экспертный совет утвердил заявки:

5 детям с заболеванием спинальная мышечная атрофия на препарат Рисдиплам;

4 детям с заболеванием спинальная мышечная атрофия на препарат Спинраза;

4 детям с заболеванием муковисцидоз на препарат Элексакафтор/Ивакафтор/Тезакафтор; Ивакафтор;

9 детям с заболеванием муковисцидоз на препарат Ивакафтор+Лумакафтор;

2 детям с заболеванием нейробластома одобрен препарат Динутуксимаб бета.

19 августа прошел очередной экспертный совет, на котором было принято положительное решение в отношении 32 детей, а именно:

– оказание медицинской помощи 14 детям с лейкозами, первичным иммунодефицитом и другими тяжелыми заболеваниями крови;

– утверждение заявок на закупку лекарственного препарата Онасемноген абепарвовек для 2 детей с заболеванием спинальная мышечная атрофия, для 4 детей утверждена закупка препарата Рисдиплам, для 4 детей — Нусинерсен, еще для 4 детей с диагнозом криопирин-ассоциированный периодический синдром, и 1 ребенку с диагнозом  семейная средиземноморская лихорадка был утверждён для закупки препарат Канакинумаб,  2 пациентам с муковисцидозом утвердили заявки на закупку препарата Элексакафтор/ивакафтор/тезакафтор+Ивакафтор, и 1 ребёнку с заболеванием гипофосфатазия — утверждена закупка препарата Асфотаза альфа.

Одобрены заявки:
1 ребенку со спинальной мышечной атрофией на лекарственный препарат Онасемноген абепарвовек;
4 детям со спинальной мышечной атрофией на лекарственный препарат Рисдиплам; 1 ребенку со спинальной мышечной атрофией на лекарственный препарат Нусинерсен.

Утверждена потребность на 1-й квартал 2022 года:
4 детям со спинальной мышечной атрофией на лекарственный препарат Рисдиплам;
1 ребенку со спинальной мышечной атрофией на лекарственный препарат Нусинерсен.

Утверждена потребность для 4 детей с заболеванием нейробластома в лекарственном препарате Динутуксимаб бета до 31 декабря 2021 года.

Утверждена потребность в лекарственном препарате Ивакафтор + Лумакафтор для 1 пациента с диагнозом муковисцидоз на период до 31 декабря 2021 года и для 49 пациентов на период до 31 декабря 2021 года и на 1-й квартал 2022 года.

Утверждена потребность для 11 пациентов с диагнозом миодистрофия Дюшенна-Беккера в лекарственном препарате Аталурен – до 31 декабря 2021 года и на 1-й квартал 2022 года.

2 августа на экспертном совете Фонда «Круг добра» было принято решение о закупке лекарственного препарата Онасемноген абепарвовек для 4-х детей со спинальной мышечной атрофией 1-го типа.

29 июля на заседании экспертного совета Фонда было принято решения расширить Перечни с которыми работает Фонд. В Перечень заболеваний вошла наследственные дистрофии сетчатки, вызванные биаллельными мутациями в гене RPE65. В Перечень лекарственных препаратов включили незарегистрированный на территории Российской Федерации препарат Воретиген непарвовек. Сформированный Перечень был направлен в попечительский совет Фонда «Круг добра». Эксперты утвердили категории детей, которым показано назначение препарата Воретиген непарвовек.
Одобрены заявки:
18 пациентам с заболеванием муковисцидоз на препарат Ивакафтор+Лумакафтор;
4 пациентам с заболеванием нейробластома на препарат Динутуксимаб бета;
2 пациентам с заболеванием спинальная мышечная атрофия на препарат Онасемноген абепарвовек;
5 пациентам с заболеванием спинальная мышечная атрофия на препарат Нусинерсен;
4 пациентам с заболеванием спинальная мышечная атрофия на препарат Рисдиплам;
15 пациентов с заболеванием муковисцидоз на препарат Ивакафтор/тезакафтор/ивакафтор+Ивакафтор.

В Перечень заболеваний включен буллёзный эпидермолиз, утверждены категории детей с критериями назначения медицинских изделий.

Рассмотрены и включены в Перечень заболеваний дефицит лизосомной кислой липазы, а в Перечень лекарственных препаратов – лекарственный препарат для терапии данного заболевания, Себелипаза альфа. Обновленный Перечень направили в попечительский совет для утверждения. Определили категории детей, которым показана терапия лекарственным препаратом Себелипаза альфа.

Одобрены заявки для 2-х детей с заболеванием спинальная мышечная атрофия на лекарственный препарат Рисдиплам.

Решено удовлетворить потребность в лекарственном препарате Динутуксимаб бета для 20-ти детей с заболеванием нейробластома.

19 пациентам с заболеванием муковисцидоз утвердили потребность в лекарственном препарате Элексафактор/ивакафтор/тезакафтор+ивакафтор на период до 31 декабря 2021 года и на 1 квартал 2022 года.

Удовлетворение потребности в лекарственном препарате Аталурен для 21 пациента с диагнозом миодистрофия Дюшенна-Беккера до 31 декабря 2021 года.

Сформирована потребность для 19 пациентов в разных дозировках с диагнозом гипофосфатазия в лекарственном препарате Асфотаза альфа на 1 квартал 2022 года.

Сформирована потребность для 19 пациентов с диагнозом муковисцидоз в лекарственном препарате Элексафактор/ивакафтор/тезакафтор+ивакафтор на 1 квартал 2022 года.  Сформирована потребность в обеспечении 10 пациентов с заболеванием Семейная средиземноморская лихорадка, 5 пациентов с заболеванием криопирин-ассоциированный периодический синдром и 5 пациентов с заболеванием периодический синдром, ассоциированный с рецептором фактора некроза опухоли (ФНО) в лекарственном препарате Канакинумаб на 1 квартал 2022 года.

Сформирована потребность для 33 пациентов с диагнозом мукополисахаридоз IVА в  лекарственном препарате Элосульфаза альфа на 1 квартал 2022 года.

Сформирована потребность для 17 пациентов с болезнью Помпе в лекарственном препарате Алглюкозидаза альфа на 1 квартал 2022 года.

Сформирована потребность для 75 пациентов с диагнозом миодистрофия Дюшенна-Беккера в лекарственном препарате Аталурен на 1 квартал 2022 года.

На шестнадцатом заседании экспертного совета рассматривались предложения о включении в Перечень лекарственных препаратов, закупаемых Фондом, незарегистрированных в России лекарственных препаратов: Этеплирсен, Вилтоларсен и Голодирсен для оказания медицинской помощи детям с диагнозом миодистрофия Дюшенна-Беккера. Решили включить в Перечень незарегистрированные в Российской Федерации данные лекарственные препараты, сформировать Перечень и направить его для утверждения в попечительский совет Фонда. Утверждены категории детей, которым показано назначение лекарственных препаратов: Этеплирсен, Вилтоларсен и Голодирсен.

Лекарственный препарат Лумасиран для помощи детям с диагнозом первичная гипероксалурия 1 типа был включен экспертным советом в Перечень лекарственных препаратов, решено направить Перечень для утверждения в попечительский совет Фонда.

Рассмотрены и одобрены заявки 2 детям со спинальной мышечной атрофией на лекарственный препарат Нусинерсен, и 2 детям на лекарственный препарат Рисдиплам; 5 детям с заболеванием нейробластома на лекарственный препарат Динутуксимаб бета; 17 детям с диагнозом миодистрофия Дюшенна-Беккера на лекарственный препарат Аталурен.

Эксперты обсудили и лекарственные формы препарата Эверолимус для лечения заболевания Туберозный склероз, и приняли лекарственную форму «афинитор диспергируемая таблетка».
Утверждены категории детей, которым показано назначение лекарственного препарата Эверолимус.

1 июля экспертный совет Фонда «Круг добра» впервые утвердил решение о финансировании нового метода лечения детей. Принятое решение позволяет выделить средства на проведение трансплантации гемопоэтических стволовых клеток по новому методу, разработанному и внедренному в НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева, основанному на технологии очистки донорских клеток магнитными антителами. Получателями нового метода лечения по решению экспертов станут 10 пациентов.

Сформирована и одобрена потребность регионов России в обеспечении пациентов со спинальной мышечной атрофией лекарственными препаратами Нусинерсен для 561 пациента и Рисдиплам для 397 пациентов на 1 квартал 2022 года. Эксперты поддержали закупку.