Рассмотрен и утвержден вопрос включения в Перечень категорий детей с заболеванием Муковисцидоз, дополнительных критериев при переводе с лекарственного препарата Ивакафтор-Лумаккафтор (ТН Оркамби) на препарат Элексакафтор/Тезакафтор/Ивакафтор+Ивакафтор для более эффективной динамики лечения данным препаратом.

Возраст попадающих в критерии детей: старше 6 лет и младше 18 лет

В критерии отбора также вошли следующие показатели (одно из):

• функция легких по ОФВ1 менее 80%;

• инфекция легких, вызванная Pseudomonas aeruginosa;

• инфекция легких, вызванная Burkholderia cepacia complex;

• инфекция легких, вызванная Achromobacter spp;

• Аспергиллез рецидивирующий;

• инфекция легких, вызванная MRSA;

• легочный микобактериоз, вызванный нетуберкулезными микобактериями (HTMB)

• муковисцидоз- ассоциированный сахарный диабетом;

• цирроз печени с портальной гипертензией.

Разработаны критерии эффективности и отмены препарата Элексакафтор/Тезакафтор/Ивакафтор+Ивакафтор

В Перечень категорий детей внесены дополнительные критерии по назначению препарата Элексакафтор/Тезакафтор/Ивакафтор+Ивакафтор для детей с заболеванием Муковисцидоз.

Также экспертным советом рассмотрена 161 заявка, поступившая от органов исполнительной власти субъектов РФ в сфере охраны здоровья, на обеспечение пациентов лекарственными препаратами из Перечень 1 и Перечень 2 на период II-IV кварталы 2022 года.

Перераспределены лекарственные препараты:

•  Рисдиплам (ТН Эврисди) для пациента с заболеванием Спинальная мышечная атрофия;
• Динутуксимаб бета (ТН Карзиба) для двух пациентов с заболеванием Нейробластома;
• Ланаделумаб (ТН Такзайро) для пациента с заболеванием Наследственный ангионевротический отек.

Утверждена потребность новых 209 пациентов с тяжелой формой заболевания Буллезный эпидермолиз, которых представил фонд «БЭЛА. Дети-бабочки», и которые нуждаются в медицинских изделиях, закупаемых фондом «Круг добра».

Утверждено 168 заявок на обеспечение пациентов лекарственными препаратами и медицинскими изделиями, закупаемыми ФКУ «ФЦПиЛО» (Перечень 1) и Фондом «Круг добра» (Перечень 2).

Принято решение утвердить 2 заявки на лекарственный препарат Рисдиплам (ТН Эврисди) для пациентов с заболеванием Спинальная мышечная атрофия.

Во избежание задвоения закупок аннулировано решение экспертного совета №14 от 10.03.2022 в отношении лекарственного препарата Селуметиниб (ТН Коселуго) для пациента с заболеванием Нейрофиброматоз I типа. Данная заявка была продублирована и вынесена 10.03.2022 на экспертный совет Фонда.

Расширен список категорий детей с заболеванием Ахондроплазия, которым показан лекарственный препарат Восоритид (ТН Воксзого), утверждены сроки назначения данного лекарственного препарата: через 6 месяцев после снятия аппарата внешней фиксации, использовавшегося для удлинения нижних или верхних конечностей, если такое лечение проводилось.

Дополнен список категорий детей с заболеванием Спинальная мышечная атрофия с критериями назначения лекарственных препаратов: Рисдиплам (ТН Эврисди) и Нусинерсен (ТН Спинраза). Принято решение: после лечения препаратом Онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма) другое патогенетическое лечение не назначается.

Утвержден новый закупочный проект лекарственных препаратов, закупаемых ФКУ «ФЦПиЛО» (Перечень 1) и Фондом «Круг добра» (Перечень 2), позволяющий полностью обеспечить пациентов Фонда на весь период 2022 года и I полугодие 2023 года.  

Утверждена закупка незарегистрированного на территории РФ лекарственного препарата Элексакафтор+Тезакафтор+Ивакафтор; Ивакафтор (ТН Трикафта) с учетом создания запаса и для осуществления бесперебойной поставки препарата 96 пациентам с заболеванием Муковисцидоз.

В перечень лекарственных препаратов, медицинских изделий и технических средств реабилитации, закупаемых Фондом (далее – Перечень Фонда), принято решение о включении следующих медицинских изделий для лечения пациентов с буллезным эпидермолизом:

• повязка раневая неадгезивная, абсорбирующая, стерильная «MepilexLite»;

• повязка раневая неадгезивная, абсорбирующая, стерильная, одноразовая, для отведения экссудата, атравматичная с мягким силиконовым покрытием «MepilexTransfer»;

• повязка раневая неадгезивная, проницаемая, прозрачная перфорированная неабсорбирующая повязка с открытой ячеистой структурой, пропускающая экссудат и обеспечивающая фиксацию и защиту тканей «Mepitel»;

• бандаж эластичный трубчатый для фиксации повязки, многоразового использования.

Также для лечения пациентов с заболеваниями Остеосаркома, Саркома Юинга, Рабдомиосаркома, Недифференцированные саркомы в Перечень Фонда включены раздвижные эндопротезы Stanmore Implants.

Принято решение о включении в Перечень Фонда лекарственного препарата Иммуноглобулин человека нормальный (для подкожного введения), имеющий торговое наименование Кьютаквиг, для лечения пациентов с заболеванием Первичные иммунодефициты с нарушением антителообразования. Обновленный Перечень Фонда направлен для утверждения в попечительский совет.

В перечень тяжелых жизнеугрожающих и хронических заболеваний, в том числе редких (орфанных) заболеваний (далее – Перечень нозологий Фонда) включены следующие заболевания: Остеосаркома, Саркома Юинга, Рабдомиосаркома, Недифференцированные саркомы.

Утверждены категорий детей, которым показано назначение медицинского изделия: раздвижные эндопротезы StanmoreImplants для лечения Остсеосаркомы, Саркомы Юинга, Рабдомиосаркомы и Недифференцированных сарком (дети в возрасте до 14-15 лет). Сформированный Перечень направлен для утверждения в попечительский совет Фонда;

Удовлетворены 294 поступившие заявки от органов исполнительной власти субъектов РФ в сфере охраны здоровья для обеспечения лекарственными препаратами детей с заболеваниями, входящими в Перечень нозологий Фонда.

Дополнительно рассмотрены и утверждены две заявки об обеспечении лекарственным препаратом Селуметиниб (ТН Коселуго) для пациентов с заболеванием Нейрофиброматоз I типа;

Также на заседании приняты следующие решения:

— о направлении на доработку трех заявок на получение лекарственного препарата Элексакафтор+Тезакафтор+Ивакафтор+Ивакафтор (ТН Трикафта) для трех пациентов с заболеванием Муковисцидоз с целью получения необходимых результатов обследования.

— о направлении на доработку заявки на получение лекарственного препарата Динутуксимаб бета (ТН Карзиба) для пациента с заболеванием Нейробластома для сбора дополнительной медицинской информации;

—об утверждении заявок на предоставление лекарственного препарата Динутуксимаб бета (ТН Карзиба) для двух пациентов с заболеванием Нейробластома;

— о перераспределении лекарственного препарата Аталурен (ТН Трансларна) для пациента с заболеванием Миодистрофия Дюшенна-Беккера;

—  о перераспределении лекарственного препарата Нусинерсен (ТН Спинраза) для трех пациентов с заболеванием спинальная мышечная атрофия;

—  о предоставлении в экспертный совет фонда расчетных данных на 13 новых пациентов с заболеванием Х-сцепленный доминантный гипофосфатемический рахит для предоставления им лекарственного препарата Буросумаб (ТН Крисвита).

Утверждены 176 новых заявок на обеспечение пациентов с тяжелыми, жизнеугрожающими и хроническими, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями лекарственными препаратами, закупаемыми ФКУ «ФЦПиЛО» (Перечень 1) и Фондом «Круг добра» (Перечень 2).

Утверждена заявка на обеспечение лекарственным препаратом Рисдиплам (ТН Эврисди) для пациента с заболеванием Спинальная мышечная атрофия.

Перераспределен лекарственный препарат Нусинерсен (ТН Спинраза) для двух пациентов с заболеванием Спинальная мышечная атрофия (СМА).

Внесены поправки в перечень медицинских документов, представляемых органами исполнительной власти субъектов Российской Федерации в сфере охраны здоровья для  обеспечения  пациентов лекарственным препаратом Иммуноглобулин человека нормальный (для подкожного введения) в соответствии с утвержденной категорией детей.   

В связи с введением ограничительных мер в отношении РФ с целью недопущения перебоев в поставках лекарственных препаратов экспертный совет проработал вопросы организации закупочных мероприятий до конца 2022 года и на 1-2 кварталы 2023 года.

Утверждены 128 заявок на обеспечение пациентов лекарственными препаратами, закупаемыми ФКУ «ФЦПиЛО» (Перечень 1) и Фондом «Круг добра» (Перечень 2).

Две поступившие заявки на препарат Динутуксимаб бета (ТН Карзиба) для лечения пациентов с заболеванием Нейробластома отправлены на доработку для получения дополнительной медицинской информации.

 Перераспределен лекарственный препарат Рисдиплам (ТН Эврисди) для двух пациентов с заболеванием Спинальная мышечная атрофия (СМА).

Утверждены категории детей с заболеванием миодистрофия Дюшенна-Беккера, которым показано назначение лекарственных препаратов Экзондис 51 (МНН Этеплирсен), Вилтепсо (МНН Вилтоларсен), Виондис 53 (МНН Голодирсен). Также экспертным советом утверждены категории детей, которым показано назначение лекарственных препаратов Ливмарли (МНН Мараликсибата хлорид), Сохонос (МНН Паловаротен); Ревкови (МНН Элапегадемаза) для пациентов за заболеванием АДА-ТКИН.

Члены экспертного совета приняли решение о включении в перечень лекарственных препаратов, закупаемых Фондом, и дальнейшей передачи следующих лекарственных препаратов в попечительский совет Фонда «Круг добра» для их утверждения:

• лекарственный препарат Экзондис 51 (МНН Этеплирсен) для лечения пациентов с миодистрофии Дюшенна-Беккера;
• Ливмарли (МНН Мараликсибата хлорид) для пациентов с заболеванием Синдром Алажилля;
• Сохонос (МНН Паловаротен) для пациентов с заболеванием Прогрессирующая оссифицирующая фибродисплазия.
  
  В Перечень тяжелых жизнеугрожающих и хронических заболеваний, в том числе редких (орфанных), включены заболевания:
  
• Синдром Алажилля,
• Прогрессирующая оссифицирующая фибродисплазия,
• Врожденная недостаточность аденозиндезаминазы (АДА-ТКИН).
  
  Рассмотрено 155 новых заявок на обеспечение пациентов лекарственными препаратами, (121 по зарегистрированным в РФ и 34 – по незарегистрированным в РФ).
  
  Перераспределен лекарственный препарат Спинраза (МНН Нусинерсен) для пациента со Спинальной мышечной атрофией.