Экспертный совет Фонда одобрил 50 новых заявок, поступивших  от органов исполнительной власти субъектов Российской Федерации в сфере охраны здоровья, на обеспечение пациентов лекарственными препаратами и медицинскими изделиями, входящими в Перечень Фонда.

Экспертный совет Фонда рассмотрел и утвердил категории детей с заболеванием Муковисцидоз для перевода с терапии лекарственным препаратом Ивакафтор + Лумакафтор на терапию лекарственным препаратом Элексакафтор/Ивакафтор/Тезакафтор+Ивакафтор. В категории пациентов вошли:

1. Возраст: старше 6 лет и младше 18 лет;
2. Наличие одного из критериев: функция легких по ОФВ1 менее 50% или наличие Легочного микобактериоза, вызванный нетуберкулезными микобактериями (НТМБ);
3. Гомозиготы с комплексным аллелем delF508/L467F;F508del  при наличии вышеизложенных критериев включения;
4. Тяжелые НПР, требующие отмены препарата согласно инструкции;
5. Наличие заключения из ФГАУ «НМИЦ здоровья детей» Минздрава России или ФГБНУ «МГНЦ».

Также экспертным советом Фонда утверждены категории детей, которым показано назначение неинвазивных раздвижных эндопротезов по индивидуальному чертежу, установка с 3D-моделированием.  В категории таких пациентов вошли дети в возрасте до 18 лет с заболеваниями: Остеосаркома, Саркома Юинга, Рабдомиосаркома, Недифференцированные саркомы.

Экспертный совет Фонда рассмотрел вопрос об обеспечении пациентов, перенесших трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток, препаратами иммуноглобулина для подкожного введения. В категории таких детей вошли пациенты после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток со сниженным уровнем IgG в сыворотке крови (< 4 г/л ) с заболеваниями, входящими в Перечень Фонда:  Первичные иммунодефициты (ПИД); Острый миелобластный лейкоз (ОМЛ); Острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ).

На заседании Экспертного совета Фонда также были одобрены 197 заявок на обеспечение пациентов лекарственными препаратами, а также 27 заявок на обеспечение пациентов медицинскими изделиями.

Экспертный совет Фонда расширил категории детей, которым показано назначение лекарственного препарата Селуметиниб. Прежние категории дополнены следующими новыми:

• обязательность генетического типирования;
• в случае невозможности получить подтверждение наличия мутации в гене NF1 необходимо наличие заключения трех федеральных центов.

Для ускорения процесса лекарственного обеспечения детей Фонд активно использует процедуру перераспределения препаратов, предусмотренную Постановлением Правительства РФ. В этом случае, по согласованию с региональными органами здравоохранения, регион, в котором есть излишек препарата, передает лекарства детям, нуждающимся в срочном лечении. В этой связи экспертный совет Фонда решил перераспределить следующие лекарственные препараты:

• Ивакафтор+Лумакафтор – для четырнадцати пациентов с заболеванием Муковисцидоз;
• Элексакафтор + Тезакафтор + Ивакафтор; Ивакафтор – для двух пациентов с заболеванием Муковисцидоз;
• Динутуксимаб бета – для двух пациентов с заболеванием Нейробластома;
• Рисдиплам – для двух пациентов с заболеванием Спинальная мышечная атрофия;
• Возоритид – для одного ребенка с заболеванием Ахондроплазия;
• Канакинумаб – для двух пациентов с заболеванием Периодический синдром, ассоциированный с рецептором фактора некроза опухоли (ТРАПС);
• Церлипоназа альфа – для одного пациента с заболеванием Нейрональный цероидный липофусциноз 2 типа.

Для ускорения процесса лекарственного обеспечения детей Фонд активно использует процедуру перераспределения препаратов, предусмотренную Постановлением Правительства РФ.

В этом случае, по согласованию с региональными органами здравоохранения, регион, в котором есть излишек препарата, передает лекарства детям, нуждающимся в срочном лечении.

В этой связи экспертный совет Фонда решил перераспределить лекарственный препарат Нусинерсен (ТН Спинраза) для лечения пациента с заболеванием Спинальная мышечная атрофия.

Экспертный совет Фонда рассмотрел и утвердил вопрос  оказания и финансирования медицинской помощи по эндопротезированию с использованием неинвазивных раздвижных эндопротезов по индивидуальному чертежу детям с заболеваниями: Остеосаркома, Саркома Юинга, рабдомиосаркома, Недифференцированные саркомы, включенных в Перечень тяжелых жизнеугрожающих и хронических заболеваний, в том числе редких (орфанных) заболеваний Фонда.

Утверждены категории детей с заболеваниями Остеосаркома, Саркома Юинга, Недифференцированные саркомы, которым показано назначение лекарственного препарата Динутуксимаб бета.

Утверждены 122 заявки на обеспечение пациентов Фонда лекарственными препаратами и  38 заявок на обеспечение медицинскими изделиями.

Несколько заявок направлены на доработку для сбора дополнительной медицинской информации. 

Для ускорения процесса лекарственного обеспечения детей Фонд активно использует процедуру перераспределения препаратов, предусмотренную Постановлением Правительства РФ. В этом случае, по согласованию с региональными органами здравоохранения, регион, в котором есть излишек препарата, передает лекарства детям, нуждающимся в срочном лечении.

В этой связи экспертный совет Фонда решил перераспределить следующие лекарственные препараты:

• Нусинерсен – для четырех пациентов с заболеванием Спинальная мышечная атрофия;
• Элосульфаза альфа – для одного пациента с заболеванием Мукополисахаридоз IV типа;
• Рисдиплам – для четырех пациентов с заболеванием Спинальная мышечная атрофия;
• Динутуксимаб бета – для одного пациента с заболеванием Нейробластома;
• Канакинумаб – для одного пациента с заболеванием Криопирин-ассоциированный периодический синдром (КАПС);
• Восоритид – для одного пациента с заболеванием Ахондроплазия;
• Себелипаза альфа – для одного пациента с заболеванием Дефицит лизосомной кислой липазы (ДЛКЛ);
• Ивакафтор+Лумакафтор – для шести пациентов с заболеванием Муковисцидоз.

Экспертный совет Фонда рассмотрел и одобрил132 заявки от органов исполнительной власти субъектов Российской Федерации в сфере охраны здоровья, а также дополнительно 37 заявок на обеспечение пациентов медицинскими изделиями.

Для ускорения процесса лекарственного обеспечения детей Фонд активно использует процедуру перераспределения препаратов, предусмотренную Постановлением Правительства РФ. В этом случае, по согласованию с региональными органами здравоохранения, регион, в котором есть излишек препарата, передает лекарства детям, нуждающимся в срочном лечении.

В этой связи экспертный совет Фонда решил перераспределить следующие лекарственные препараты:

• Рисдиплам – пяти пациентам с заболеванием Спинальная мышечная атрофия;
• Ивакафтор+Лумакафтор – трем пациентам с заболеванием Муковисцидоз;
• Нусинерсен – двум пациентам с заболеванием Спинальная мышечная атрофия;
• Элексакафтор + Тезакафтор + Ивакафтор; Ивакафтор – для одного пациента с заболеванием Муковисцидоз;
• Динутуксимаб бета – для двух пациентов с заболеванием Нейробластома.

  Экспертный совет Фонда одобрил 185 заявок на лекарственные препараты и 38 заявок на медицинские изделия, входящие в Перечень, которые поступили от органов исполнительной власти субъектов Российской Федерации в сфере охраны здоровья.

Для ускорения процесса лекарственного обеспечения детей Фонд активно использует процедуру перераспределения препаратов, предусмотренную Постановлением Правительства РФ. В этом случае, по согласованию с региональными органами здравоохранения, регион, в котором есть излишек препарата, передает лекарства детям, нуждающимся в срочном лечении.

В этой связи экспертный совет Фонда решил перераспределить следующие лекарственные препараты и медицинские изделия:

• Нусинерсен – для одного пациента с заболеванием Спинальная мышечная атрофия;
• стимулятор диафрагмального (френического) нерва MARK IV с принадлежностями (медицинское изделие) –  для одного пациента с заболеванием Центральный гиповентиляционный синдром (синдром проклятия Ундины);
• Рисдиплам – для одиннадцати пациентов с заболеванием Спинальная мышечная атрофия;
• Аталурен – для одного пациента с заболеванием Миодистрофия Дюшнна-Беккера;
• Кьютаквиг – для трех пациентов с заболеванием Хроническая воспалительная демилинизирующая полиневропатия;
• Эверолимус – для двух пациентов с заболеванием Туберозный склероз;
• Элексакафтор+Тезакафтор_Ивакафтор; Ивакафтор – для одного пациента с заболеванием Муковисцидоз.

Для получения дополнительной информации о состоянии здоровья пациентов, предполагаемом методе их лечения и оценки наличия медицинских показаний и отсутствия противопоказаний 66 других заявок возвращены на доработку в органы исполнительной власти субъектов Российской Федерации в сфере охраны здоровья.

Экспертный совет Фонда рассмотрел и утвердил 296 заявок от органов исполнительной власти субъектов РФ в сфере охраны здоровья на обеспечение пациентов лекарственными препаратами из Перечня Фонда.

Для повышения эффективности лечения пациентов с заболеванием нейробластома Экспертный совет Фонда принял следующие решения:

1.  расширить категории детей с заболеванием Нейробластома, для лечения которых показан лекарственный препарат Карзиба (МНН Динутуксимаб бета).

Указанная нозология и лекарственный препарат входят в Перечни Фонда с 2021 года.     

• Включить в Перечень лекарственных препаратов, закупаемых Фондом, лекарственный препарат I-RAO-2 (МНН – мета-йодобензилгуанидин  для лечения пациентов детского возраста с заболеванием Нейробластома.
• Утвердить категории детей с заболеванием Нейробластома, которым показано назначение нового лекарственного препарата I-131 MIBG.

В связи с необходимостью сбора дополнительной информации о состоянии здоровья детей и предлагаемых методах их лечения 89 заявок и направлено ы на доработку в органы исполнительной власти субъектов РФ в сфере охраны здоровья.

Для ускорения процесса лекарственного обеспечения детей Фонд активно использует процедуру перераспределения препаратов, предусмотренную Постановлением Правительства РФ. В этом случае, по согласованию с региональными органами здравоохранения, регион, в котором есть излишек препарата, передает лекарства детям, нуждающимся в срочном лечении.

В этой связи экспертный совет Фонда решил перераспределить следующие лекарственные препараты:

1. Церлипоназа альфа – для одного пациента с заболеванием Нейрональный цероидный липофусциноз 2 типа;
2. Элексакафтор+Тезакафтор+Ивакафтор; Ивакафтор – для трех пациентов с заболеванием Муковисцидоз;
3. Бетаин Ангидрид – для двух пациентов с заболеванием Гомоцистинурия;
4. Ивакафтор + Лумакафтор – для одного пациента с заболеванием Муковисцидоз;
5. Эверолимус – для одного пациента с заболеванием Туберозный склероз;
6. Рисдиплам – для двух пациентов с заболеванием Спинальная мышечная атрофия.

Экспертный совет Фонда утвердил предложение включить заболевание Ниманна-Пика А/В в Перечень тяжелых жизнеугрожающих и хронических заболеваний, в том числе редких (орфанных) заболеваний Фонда.

Для оказания помощи пациентам с заболеванием Ниманна-Пика А/В Экспертный совет Фонда принял решение включить в Перечень закупаемых лекарственных препаратов, медицинских изделий и технических средств реабилитации лекарственный препарат  Ксенпозайм (МНН – Олипудаза альфа) и утвердить категории детей, которым показано назначение данного лекарственного препарата.

Кроме того, в соответствии с подпунктом «г» п.10 Правил обеспечения оказания медицинской помощи (при необходимости за пределами РФ) конкретному ребенку с тяжелым жизнеугрожающим или хроническим заболеванием, в том числе редким (орфанным) заболеванием, либо группам таких детей, утвержденных Постановлением Правительства РФ о 21.05.2021 № 769, Экспертный совет Фонда принял решение исключить из Перечня незарегистрированных препаратов, закупаемых Фондом «Круг добра» лекарственный препарат Финтепла (МНН Фенфлурамин), ранее принятым Экспертным советом Фонда 14.10.2021 года.

На заседании Экспертный Совет одобрил 184 заявки на обеспечение пациентов лекарственными препаратами, а также 162 заявки на обеспечение пациентов медицинскими изделиями, входящими в Перечни закупаемых Фондом препаратов и медизделий.

Для ускорения процесса лекарственного обеспечения детей Фонд активно использует процедуру перераспределения препаратов, предусмотренную Постановлением Правительства РФ. В этом случае, по согласованию с региональными органами здравоохранения, регион, в котором есть излишек препарата, передает лекарства детям, нуждающимся в срочном лечении.

В этой связи экспертный совет Фонда решил перераспределить следующие лекарственные препараты:

Нусинерсен – для двух пациентов с заболеванием Спинальная мышечная атрофия.

Ивакафтор+ Лумакафтор – для одного пациент с заболеванием Муковисцидоз

Буросумаб – для одного пациента с заболеванием Х-сцепленный доминантный гипофосфатемический рахит.