Экспертный совет Фонда «Круг добра» принял решение о максимальном расширении критериев обеспечения детей с муковисцидозом препаратом Оркамби - Экспертный совет № 22 от 26.08.2021

26 августа 2021 года на заседании Экспертного совета Фонда «Круг Добра» принято решение о расширении критериев для получения препарата Оркамби пациентами с диагнозом Муковисцидоз. Экспертный совет фонда «Круг добра» принял решение о максимальном расширении критериев для бесплатного обеспечения детей с муковисцидозом препаратом Оркамби.

По старым критериям препарат закупался в форме таблеток для детей от 6 до 18 лет, но в связи с расширением возможностей Фонда «Круг Добра», эксперты изменили критерии, опустив границу с 6 до 2 лет. Это связано также с тем, что с мая этого года лекарственная форма в гранулах, необходимая детям с 2 до 5 лет, была зарегистрирована в России. Таким образом, было принято решение о максимальном расширении критериев для бесплатного обеспечения детей от 2 до 18 лет с муковисцидозом препаратом Оркамби.

Это решение позволит обеспечить всех детей с данным заболеванием необходимым лекарством. Председатель правления фонда «Круг добра» обратился к региональным специалистам здравоохранения с призывом ускорить подачу заявок на данный препарат, чтобы все дети с муковисцидозом, нуждающиеся в лечении препаратом Оркамби получили препарат в этом году. Ориентировочный годовой бюджет для лечения препаратом Оркамби всех детей с муковисцидозом, составит примерно 6,28 млрд рублей. В России сейчас примерно 600 детей нуждаются в таком лечении. Далее сумма такого же порядка будет выделяться ежегодно.

Главный внештатный специалист Минздрава России по медицинской генетике Сергей Иванович Куцев, член экспертного совета Фонда «Круг добра» высоко оценил принятое решение: «Благодаря решению Экспертного совета мы переходим на лечение муковисцидоза у детей в соответствии с лучшими мировыми стандартами. Муковисцидоз — это одно из самых частых наших редких заболеваний. Поэтому это решение Фонда, созданного по инициативе Президента России, будет особо ощутимо в нашем обществе. Это решение продлевает жизни детей на десятки лет. Помощь получат сотни детей, а это означает, что к лучшему изменится жизнь сотен российских семей, столкнувшихся с тяжелым заболеванием. Именно таким и должен быть видимый результат создания фонда «Круг добра».

Председатель правления фонда «Круг добра» Александр Ткаченко заявил: «Это историческое событие, которое ждало пациентское сообщество и которому я безмерно рад. Спасибо всем экспертам, кто поддержал сегодня эту позицию по муковисцидозу».

На заседании было утверждено решение о включении еще одной нозологии в Перечень заболеваний, с которыми работает Фонд «Круг добра», а именно врожденного нарушения синтеза желчных кислот (НСЖК). Решение о включении в Перечень лекарственных препаратов Холевой кислоты для лечения НСЖК передано в Попечительский совет.

На этом экспертном совете, в числе прочих вопросов, обсуждалось дальнейшее расширение Перечня заболеваний, и было решено до конца года рассмотреть не менее 15 заболеваний для включения в Перечень Фонда «Круг добра».

Также на этой встрече экспертный совет утвердил заявки на Рисдиплам 5 детям со СМА. Спинраза, другой препарат для лечения СМА, был утверждён по 4 заявкам из 5. По одной заявке эксперты рекомендовали врачебной комиссии медицинской организации по месту жительства повторно рассмотреть лечение другим препаратом в связи с наличием у ребёнка сколиоза, что может вызвать затруднения при введении препарата Спинраза. Для пациентов с заболеванием Муковисцидоз препарат Трикафта был одобрен по всем 4 заявкам, а препарат Оркамби получат 10 детей, заявки которых также утвердили. Препарат Карзиба был утверждён 2 детям с диагнозом Нейробластома.