Обращение Председателя Правления Фонда "Круг добра" по результатам прошедшего Экспертного совета №18 от 29.07.2021

Дорогие коллеги, друзья,

Я получил материалы экспертного совета. В четверг, 29 июля экспертный совет «Круга добра» рассматривал заявки на обеспечение детей со спинальной мышечной атрофией лекарственным препаратом Золгенсма. Из 6 заявок, которые мы выносили на это заседание, эксперты утвердили 2 заявки.

Остальным 4 детям было предложено закупить другие препараты – Спинраза или Рисдиплам проверенные зарегистрированные препараты, доказавшие свою эффективность.

Золгенсма – это препарат, не зарегистрированный на территории России. Это значит, что у нас нет ни клинических рекомендаций, ни инструкции по применению, на которые эксперты могли бы опираться. Единственным опубликованным документом по золгенсма является Консенсус в отношении генозаместительной терапии – коллегиальное мнение ведущих врачей о том, как применять Золгенсма и какие условия применения этого препарата они считают безопасными и действенными для лечения детей.

В экспертном совете собраны лучшие специалисты по тяжелым и редким заболеваниям. Эксперты подробно рассмотрели заявки и приняли ответственное решение, которое полностью соответствует Консенсусу, но когда принимается решение, касающееся жизни и здоровья детей, мы все должны быть уверены в том, что это решение не только формально правильное, но и справедливое. В данном случае единого мнения экспертного совета не было, у членов экспертного совета мнения в отношении назначения Золгенсма для детей разошлись. Для меня очень важно понимать, что каждое решение, которое принимает «Круг добра» не только правильное и обоснованное, но и справедливое.

Поэтому я обратился к экспертному совету с просьбой еще раз посмотреть медицинские документы детей, которым было отказано в Золгенсма. На это заседание мы пригласим лечащих врачей детей, которые сочли правильным назначение детям Золгенсма. Нужно еще раз внимательно обсудить назначения, оценить риски и вынести обоснованное решение, которое потом мы сможем объяснить как родителям, врачам, так и всем, кто волнуется за детей. Конечно, такие решения, нужно объяснять. Поэтому как только Экспертный совет вынесет решение, я попрошу экспертов пояснить, почему они сделали именно такой выбор.

Экстренное заседание экспертного совета проведем в самое ближайшее время. Какое бы решение ни вынес экспертный совет, дети без помощи не останутся. «Круг добра» обязательно обеспечит детей одним из трёх лекарственных препаратов, которые сейчас во всем мире применяются для лечения СМА.

Раз уж мы говорим о проблематике Золгенсма, хочу сказать, что я не считаю справедливым, когда лекарство строит свыше 100 млн рублей. И я не считаю правильным, что компания Новартис продавая свой препарат на российском рынке, не проходит процедуру регистрации этого лекарства в России, хотя будь Золгенсма зарегистрирована, у наших врачей были бы четкие понятные рекомендации по применению. Я обращусь к руководству Новартис с предложением ускорить регистрацию Золгенсма в России.