Встреча с сообществом родителей детей с муковисцидозом 28.06.2022

Фонд провёл очередную встречу с пациентским сообществом, на этот раз – с родителями детей с муковисцидозом. Открытый диалог с родителями из разных регионов состоялся по видеосвязи, трансляция велась в аккаунте ВК Общественной палаты России. Председатель правления Фонда «Круг добра» Александр Ткаченко рассказал о лекарственном обеспечении детей с муковисцидозом и ответил на вопросы родителей подопечных Фонда.

Сообщество родителей пациентов с муковисцидозом — одно из самых больших, у Фонда из более 3 тысяч подопечных 885 – именно с этим диагнозом. По словам Александра Ткаченко, в 2021 году большинству пациентов врачи назначили лекарственный препарат ивакафтор+люмакафтор (Оркамби). «Мы не раз обсуждали эффективность препаратов, экспертное сообщество пришло к мнению о том, что препарат Элексакафтор/Тезакафтор/Ивакафтор + Ивакафтор (Трикафта) может быть более эффективен для большего количества детей», — добавил Александр Ткаченко, обратив внимание, что в 2022 году врачи стали выписывать Трикафту гораздо чаще.

Препарат Трикафта пока не зарегистрирован в Российской Федерации, поэтому Фонд договаривается с поставщиками о его закупке самостоятельно. Оркамби зарегистрирован в России, поэтому его закупками по заявкам Фонда занимается ФКУ «Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения граждан» Минздрава России.

«Поставки препарата Трикафта в «большой» дозировке мы ожидали в апреле-мае. Препарат ждали пациенты. К сожалению, поставка состоялась только 1-го июня, ситуация связана с санкциями», – рассказал Александр Ткаченко. В «маленькой» дозировке очередную партию также доставили в июне.

Председатель правления Фонда обратил внимание, что официально санкций на поставки лекарств детям никто не вводил, но компания-поставщик отложила подписание договора из-за скачка курса валют в феврале-марте. Когда договор был подписан, европейский производитель препарата начал затягивать отгрузку, она продлилась несколько недель, хотя раньше занимала дни. В это время под санкции попали грузоперевозчики, поставщику пришлось искать других и везти препарат обходным маршрутом. «В связи с этим срок поставки увеличился», – подытожил Ткаченко, обратив внимание, что поставщик, тем не менее приложил максимум усилий, чтобы препарат поставить.

Не довезли в нужное время и препарат Оркамби. «Препарат будет поставлен в середине июля. Мы должны констатировать, что запасы препарата оказались исчерпаны, это нам не даёт возможность перераспределить препарат всем пациентам», — рассказал Александр Ткаченко. Возможность перераспределения препаратов между пациентами с одобрения Минздрава России заложена в постановлении Правительства России, которым регламентирована работа Фонда «Круг добра».

«Мы очень переживаем за те семьи, которые столкнулись с перебоями», — отметил Александр Ткаченко. По его словам, Фонд уже открыл заявочную кампанию на обеспечение лекарственными препаратами на 2023-й год, чтобы предотвратить повторение ситуации. По словам Александра Ткаченко, все субъекты РФ получили предписание до 1 августа направить в фонд заявки на лекарственное обеспечение, чтобы Фонд мог принять соответствующие решения, а у ФКУ Минздрава России было достаточно времени на процедуры закупок и поставить лекарственные препараты на 2023-й год еще до конца текущего года.

У российских пациентов с муковисцидозом есть уникальная возможность получать жизнеспасающее лечение даже в такое не простое время, отметила Ирина Мясникова, председатель правления Всероссийское общество редких (орфанных) заболеваний. «Мы должны объединить усилия для того, чтобы решить все вопросы, чтобы нашим детям стало как можно лучше», — сказала Мясникова, дав возможность задать по видеосвязи вопросы самим родителям детей с муковисцидозом из разных регионов.

Так, тревожной темой для родителей остаётся обеспечение лекарствами их детей по достижении 18 лет. По словам Ирины Мясниковой, из многих регионов поступили вопросы о переходе орфанных пациентов во взрослую категорию. Александр Ткаченко напомнил, что Президент недавно дал поручение Правительству к 1 августа принять решения о помощи подопечным Фонда на срок до 12 месяцев после достижения ими 18 лет. Это позволит обеспечить более плавный переход пациентов из детской когорты во взрослую. Фонд со своей стороны уже предупреждает регионы о необходимости заранее планировать расходы региональных бюджетов с учётом грядущих трат на новых взрослых орфанных пациентов.

Часть вопросов касалась  возможностей перераспределения препаратов. Александр Ткаченко пояснил, что за перевозку перераспределённых между регионами упаковок с Трикафтой отвечает поставщик. Решения о перераспределении приняты, в ближайшее время ожидается финальное одобрение Минздрава России. Поэтому детям, которые ожидают Трикафту в «большой» дозировке, например, в Крыму, препарат привезут из Воронежа, а в Тверь – из Самары. В Москве перераспределение и вовсе должно состоятся в стенах одного учреждения – Морозовской больницы.

По словам Александра Ткаченко, препарат в «большой» дозировке закупался по заявкам, которые были одобрены в достаточно большом объёме, это позволило сформировать некоторый запас и на детей, чьи заявки были одобрены позже. Препарата хватит до ноября на всех, очередную поставку в Фонде планируют в сентябре.

 Родители интересовались особенностями подачи заявлений на обеспечение лекарствами, сроков рассмотрения документов в регионах и в Фонде, отношений между пациентами, органами управления здравоохранением в регионах и Фондом.

Один из важных вопросов – информирование родителей о всех этапах одобрения заявки и поставки препарата конкретному пациенту, об объёме поставки. Александр Ткаченко рассказал, что через некоторое время информация будет доступна через информационный ресурс. Он пока находится в стадии развития, через Госуслуги родители получают уведомления о прохождении заявки вплоть до её одобрения на экспертном совете Фонда.

Кроме того, родители спросили об оценке эффективности лечения разными препаратами. Для большей эффективности такого лечения пациентское сообщество обратилось к Фонду с просьбой поддержать идею оплаты Фондом кроме лекарств ещё и дорогостоящей дополнительной диагностики.