О перспективе закупки Фондом «Круг добра» препарата Трикафта для таргетной терапии Муковисцидоза детям в возрасте от 2 до 5 лет включительно
22 марта 2024 года Фонд «Круг добра» получил от Компании Vertex Pharmaceuticals официальное подтверждение готовности поставлять в Россию лекарственный препарат Трикафта для лечения пациентов младшего возраста – от 2 до 5 лет – в лекарственной форме гранул. Ранее эта лекарственная форма препарата Трикафта была зарегистрирована в США и некоторых других странах.
Получение такого подтверждения от компании-производителя – это обязательный шаг для начала процедуры подготовки к рассмотрению вопроса о включении препарата в перечни для закупок Фонда. Письмо стало результатом непростых переговоров между Фондом и производителем лекарственного препарата, начавшихся в сентябре 2023 года. Сразу же после получения данного письма Фонд направил официальные запросы в Росздравназдор, Центр экспертизы и контроля качества медицинской помощи Минздрава России и три федеральных медицинских центра – РДКБ ФГАОУ ВО РНИМУ им. Н.И. Пирогова Минздрава России, ФГАУ «НМИЦ здоровья детей» Минздрава России, ФГБНУ «Медико-генетический научный центр имени академика Н.П. Бочкова». После получения в ответ на наши запросы подробной информации о лекарственном препарате, показаниях и противопоказаниях, практике его применения в терапии детей, вопрос включения лекарственного препарат Трикафта в форме гранул будет вынесен на решение экспертного совета Фонда.
Заседание экспертного совета состоится после получения запрошенной информации от всех пяти респондентов, информация о решении Экспертного совета будет размещена на сайте Фонда и в информационной системе. В случае положительного решения экспертного совета о включении лекарственного препарата в Перечень для закупок, в ходе переговоров с участием Федеральной антимонопольной службы и Минздрава России предстоит определить цену препарата для закупки Фондом.
Дополнительно Vertex Pharmaceuticals сообщила: «В настоящее время мы продолжаем изучать возможности для регистрации этой лекарственной формы в Российской Федерации и будем держать Вас в курсе по мере появления соответствующей информации».
В настоящее время Фонд «Круг добра» обеспечивает детей с Муковисцидозом дорогостоящими препаратами таргетной терапии Оркамби (Ивакафтор + Лумакафтор) и Трикафта (Элексакафтор/Тезакафтор/Ивакафтор + Ивакафтор). Препарат Оркамби зарегистрирован и введен в оборот в Российской Федерации для больных с Муковисцидозом в возрасте от 2 лет. Как и другие зарегистрированные в России препараты, по заявкам, одобренным экспертным советом Фонда, препарат закупает Федеральное казённое учреждение «Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения граждан» Минздрава России (ФКУ «ФЦПиЛО»). Препарат Трикафта также некоторое время назад был зарегистрирован в России – для больных Муковисцидозом в возрасте от 6 лет – но пока не введен в гражданский оборот, до этого момента Фонд продолжает его закупать самостоятельно.
С 2021 года экспертным советом Фонда одобрены заявки на таргетную терапию для 1809 детей с Муковисцидозом. В 2024 году в соответствии с показаниями и назначениями врачей терапию препаратом Трикафта получают 1335 подопечных Фонда в возрасте от 6 лет, препарат Оркамби – 383 подопечных Фонда, в том числе 95 детей в возрасте от 2 до 5 лет включительно.
С 2023 года средства, предназначенные Фонду, направляются также для закупки детям с Муковисцидозом препарата Дорназа альфа по государственной программе «14 высокозатратных нозологий».