Ответы Фонда на вопросы газеты «Известия» по поводу тандемной терапии СМА
Публикуем ответы на вопросы газеты «Известия» о комбинированной или так называемой тандемной терапии СМА и суде по иску законного представителя Екатерины Рубцовой об обеспечении в рамках такой терапии ребёнка препаратом Эврисди (мнн Рисдиплам) за счёт средств Фонда.
1. В конце декабря 2023 года Басманный суд Москвы принял решение о необходимости обеспечения несовершеннолетней Рубцовой Екатерины Ивановны препаратом «Рисдиплам». Будет ли выполнено это решение? В чем была причина невозможности обеспечения этим препаратом?
Как известно, некоторые российские дети со СМА в 2019-2021 годах получили терапию препаратом Золгенсма (мнн Онасемноген абепарвовек) в рамках проведения клинических исследований, программ раннего доступа или за счёт благотворительных средств. После этого некоторые дети получали лекарственный препарат Эврисди (мнн Рисдиплам) – также по программе раннего доступа бесплатно за счёт производителя. Некоторые дети получали комбинированную или так называемую тандемную терапию СМА за счет благотворительных сборов.
Трое детей некоторое время получали Эврисди (после Золгенсма) за счет средств Фонда «Круг добра». Однако в прошлом году совершенствование форматно-логического контроля позволило выявить на этапе подачи те заявки, которые не в полной мере соответствуют нормативно-правовым актам, регламентирующим работу Фонда. Мы неоднократно разъясняли позицию Фонда в отношении комбинированной терапии, она неизменна с 2021 года.
В конце февраля 2024 состоялся экспертный совет Фонда, в повестку заседания которого по поручению Министра здравоохранения Российской Федерации был добавлен вопрос об обеспечении ребёнка Екатерины Рубцовой комбинированной терапией СМА, лекарственным препаратом Рисдиплам.
В ходе заседания председатель экспертного совета Фонда Румянцев А.Г. резюмировал несогласие большинства членов экспертного совета Фонда с решением суда, подчеркнув, что решение суда сделано по существу по медицинским показаниям, которые не учитывали введение лекарственного препарата Онасемноген абепарвовек, а также, что указанное решение не должно рассматриваться в качестве прецедента при рассмотрении подобных ситуаций. Позиция экспертного совета Фонда о недопустимости применения тандемной (комбинированной) терапии остаётся неизменной.
Большинством голосов экспертный совет решил удовлетворить заявку на обеспечение лекарственным препаратом Рисдиплам для Екатерины Рубцовой на срок обеспечения ребенка до окончания юридических (судебных) процедур по оспариванию Фондом решения Басманного суда города Москвы, но не более периода обеспечения, указанного в заявке. Указанное решение носит исключительный характер и относится к обеспечению ребенка лекарственным препаратом Рисдиплам за счет средств Фонда в 2024 году в соответствии с решением суда, при условии, что Фонд направит апелляционную жалобу на решение суда в суд апелляционной инстанции в установленном законом порядке и доложит об итогах рассмотрения дела на экспертном совете Фонда. После выяснения дополнительных обстоятельств экспертный совет требует запросить новый трехсторонний федеральный врачебный консилиум с участием ГБУЗ МО «НИКИ детства МЗ МО», РДКБ – филиал ФГАОУ ВО РНИМУ им. Н.И. Пирогова Минздрава России и ФГАУ «НМИЦ здоровья детей» Минздрава России.
2. Связана ли ситуация с клиническими рекомендациями о нежелательности приема препарата «Рисдиплам» после приема препарата «Золгенсма»?
Действительно, в клинических рекомендациях Минздрава, действующих с 2024 года, теперь прямо указано, что сочетание патогенетических препаратов, назначение Эврисди (мнн Рисдиплам) или Спинраза (мнн Нусинерсен) после препарата однократного введения Золгенсма – экспериментальная и прямо не рекомендованная терапия. Статус экспериментальной такая терапия имеет во всём мире.
Насколько знаем, опубликованных результатов клинических исследований безопасности и эффективности такой терапии нет. В отношении безопасности исследователи продвинулись чуть дальше, хотя есть научные публикации, в которых и безопасность ставится под сомнение в виду потенциального риска сочетания препаратов на длительном временном отрезке.
При этом работа Фонда «Круг добра» регламентирована, в частности, постановлениями Правительства. Фонд – дополнительный к существующим госпрограммам механизм помощи детям с тяжёлыми и редкими заболеваниями, который позволяет оперативно делать доступными для российских детей новейшие дорогостоящие препараты от орфанных заболеваний, в том числе, ещё до их регистрации в России. Однако и Фонду не дано права направлять бюджетные средства на оплату терапии с неподтверждённой безопасностью и эффективностью. В развитие положений Постановления Правительства №769 от 21 мая 2021 года экспертный совет Фонда в своё время принял решение о том, что после лечения лекарственным препаратом Золгенсма другое патогенетическое лечение за счёт средств Фонда не назначается.
3. Почему не было принято во внимание решение врачебного консилиума, утвердившего прием «Рисдиплама» для этого ребенка? Что приоритетнее для решения о выдаче препарата — клинические рекомендации или решения врачебного консилиума?
Решение консилиума принято во внимание и рассмотрено экспертным советом Фонда. Фонд, экспертный совет Фонда с уважением относятся к решению врачей конкретного лечебного учреждения, участвовавших в консилиуме. Но ещё раз обратим внимание, что в соответствии с регламентирующими работу Фонда документами «Круг добра» не может оплачивать экспериментальную комбинированную терапию СМА.
Напомним, сами по себе эксперименты с новыми препаратами и видами терапии проводятся за счёт фармацевтических компаний в рамках клинических исследований.
Кроме того, закон не запрещает оплату экспериментальной терапии с неизвестным результатом за счет частных средств или бюджета региона Российской Федерации, в котором проживает семья. Именно субъект Федерации по 323-ФЗ «Об основах охраны здоровья…» несёт главную ответственность за обеспечение медицинской помощью жителей региона. Фонд «Круг добра» – дополнительный механизм организации и финансирования помощи детям с тяжёлыми и редкими заболеваниями. Фонд неоднократно информировал региональные органы здравоохранения о сложившейся ситуации.
4. Были ли предложены Екатерине какие-либо иные препараты взамен «Рисдиплама»?
В прошлом году, рассматривая заявку на обеспечение препаратом Рисдиплам Екатерины Рубцовой экспертный совет рекомендовал «рассмотреть альтернативу и обратиться в Департамент здравоохранения г.Москвы по вопросу дальнейшей организации обеспечения экспериментальной тандемной терапии, идущей вразрез с клиническими рекомендациями по лечению СМА, за счет других источников финансирования, допускающих оплату методов лечения с неподтверждённой эффективностью и безопасностью»
Кроме того, в Фонде обратили внимание на то, что в решении консилиума не был прояснён вопрос об имевшем место ранее введении препарата Золгенсма. В ходе рассмотрения иска И.Рубцова в суде представители Фонда обратили внимание и на позицию истца: отец не подтверждает, что ребёнок в своё время получил препарат Золгенсма. При этом видим, что из социальных сетей удалялись сообщения о сборе средств на введение Е.Рубцовой препарата Золгенсма в США, о собранной сумме около 2 млн долларов, посещении американской клиники, где девочке якобы был введён препарат.
Когда принимается решение о лечении тяжёлого заболевания, нужно быть уверенными в том, что при назначении лечения врачи располагали всей полнотой информации о предыдущем лечении и верно оценили состояние и соотношение риска и пользы для конкретного ребенка. Так как факт введения Золгенсма – важный для определения показаний и противопоказаний назначения терапии, Фонд запросил в различных источниках дополнительную информацию. В том числе, мы запросили компанию Новартис – производителя препарата Золгенсма: был ли введён препарат? Или, например, в рамках бесплатных для участников клинических исследований Екатерина Рубцова могла получить плацебо?
Впрочем, в решении суда, которое мы получили на днях, факт введения препарата Онасемноген абепарвовек установлен.
5. Скольким детям в фонде был выдан препарат «Золгенсма»? Сколько детей получают препарат «Рисдиплам»?
В мире существует три патогенетических препарата от СМА: Эврисди (Рисдиплам), Спинраза (Нусинерсен), и препарат однократного введения Золгенсма (Онасемноген абепарвовек). Все три препарата с 2021 года входят в перечень для закупок Фонда «Круг добра», все три препарата уже зарегистрированы в России. Все дети со СМА в России – кроме случаев отказа законных представителей от терапии – в соответствии с показаниями и противопоказаниями, по назначению врачей обеспечиваются одним из этих крайне дорогих препаратов за счёт средств Фонда «Круг добра». С 2023-го года Фонд имеет право обеспечивать своих подопечных до 19-летия.
С 2021 года экспертный совет Фонда «Круг добра» одобрил помощь для 1383 ребёнка со СМА. С учётом того, что некоторым детям меняли терапию, например, со Спинразы на Эврисди или с Эврисди на Золгенсма, около 700 детей врачи назначили препарат Спинраза, около 600 – препарат Эврисди, препарат однократного введения Золгенсма, имеющий серьезные противопоказания, ограничения по возрасту и весу ребёнка, был назначен врачами и закуплен Фондом «Круг добра» 206 детям со СМА. Со стартом в 2023 году программы расширенного неонатального скрининга, который позволяет выявлять СМА у детей в первый месяц жизни на досимптоматической стадии болезни, большинству детей со СМА назначается именно препарат Золгенсма. На оплату терапии для детей со СМА направляется до половины средств Фонда.
В перечне Фонда 91 тяжёлое и редкое заболевание, в том числе заболевания из программы «14 ВЗН». С 2023 года средства, предназначенные Фонду, направляются для покупки лекарств детям по этой программе, механизм закупки остаётся прежним. Всего с 2021 года помощь на средства, предназначенные Фонду, оказана 24 тыс. детей. На закупку 104 наименований лекарственных средств, медизделий, технических средств реабилитации, оказание 9 видов высокотехнологичной медпомощи с 2021 года направлено 220 млрд рублей.
6. Скольким детям было отказано в обеспечении этими препаратами в 2023 и 2024 годах? Почему, какие были для этого причины?
Причинами для отказа в одобрении заявки экспертным советом Фонда и оплате Фондом терапии СМА конкретным препаратом может быть:
– риск такого лечения для здоровья ребёнка (наличие противопоказаний, отсутствие медицинских показаний);
– экспериментальный характер терапии, когда её безопасность и эффективность не подтверждены серьезными научными исследованиями.
Заявка на комбинированную терапию, то есть на предоставление препарата Эврисди или Спинраза после введения препарата Золгенсма – это заявка на экспериментальную терапию. Заявки на обеспечение такой терапией на период 2024 года не были приняты на 3 детей, которые ранее получали препарат Эврисди за счёт Фонда.