Экспертный совет № 75 от 21.09.2023
На Экспертном совете был представлен доклад на тему «Обеспечение лекарственным препаратом «Карглумовая кислота» пациентов страдающих пропионовой, метилмалоновой и изовалериановой ацидуриями».
В рамках доклада Экспертному совету Фонда предложено рассмотреть вопрос о внесении изменений в категории детей, которым показано назначение лекарственного препарата Карглумовая кислота. После доклада и обсуждения эксперты единогласно решили утвердить категории детей, которым показано назначение лекарственного препарата Карглумовая кислота, а именно:
«Дети, которым показано первичное назначение лекарственного препарата Карглумовая кислота:
– биохимическое подтверждение диагноза;
– молекулярно-генетическое подтверждение диагноза;
– уровень аммония в крови >= 100 мкмоль/л (не менее двух измерений).
Дети, которым показано продолжение приема лекарственного препарата Карглумовая кислота:
– лекарственный препарат был ранее назначен ребенку с подтвержденным диагнозом и уровень аммония в крови <= 100 мкмоль/л.»
Помимо этого Экспертный совет Фонда рассмотрел и удовлетворил 238 заявок на обеспечение пациентов лекарственными препаратами, медицинскими изделиями и техническими средствами реабилитации, входящими в Перечни для закупок.
Ряд поступивших в Фонд заявок были отправлены на доработку в связи с необходимостью сбора дополнительной информации о состоянии здоровья и предлагаемых методах лечения указанных в заявках детей.
Отдельным блоком экспертный совет Фонда также рассмотрел и удовлетворил заявки на оказание медицинской помощи с использованием уникального метода лечения «Хирургическая коррекция врожденной или генетически обусловленной деформации позвоночника у детей с жизнеугрожающими состояниями с применением аддитивных технологий и индивидуальных металлоконструкций» для 8 детей.
Также, для ускорения процесса лекарственного обеспечения детей Фонд активно использует процедуру перераспределения препаратов, предусмотренную Постановлением Правительства РФ.
В этом случае, по согласованию с исполнительными органами субъектов РФ в сфере охраны здоровья, регион, в котором имеется излишек препарата, передает лекарство детям, нуждающимся в срочном лечении.
В этой связи экспертный совет Фонда решил перераспределить следующие лекарственные препараты:
Аталурен – для двух пациентов.
Нусинерсен – для одного пациента.
Ивакафтор + Лумакафтор – для одного пациента.
Динутуксимаб бета – для трех пациентов.
Селуметиниб – для одного пациента.
Буросумаб – для одного пациента.
Вилтоларсен – для одного пациента.
Элексакафтор + Тезакафтор + Ивакафтор; Ивакафтор – для одного пациента.
Кьютаквиг – для одного пациента.