Экспертный совет №26 от 21.03.2024
21 марта члены экспертного совета рассмотрели несколько ключевых вопросов. Первым вопросом в повестке было включение заболевания Церебротендинозный ксантоматоз (дефицит стерол-27-гидроксилазы) в перечень тяжелых жизнеугрожающих и хронических заболеваний.
На сегодняшний день у ЦТК есть терапия с доказанной эффективностью и безопасностью, которая даже может привести к регрессу развившейся симптоматики, Хенодезоксихолевая кислота. Эксперты решили включить лекарственный препарат Хенодезоксихолевая кислота (ТН Ледиант) в перечень лекарственных препаратов, медицинских изделий, технических средств реабилитации, закупаемых Фондом, и отправить обновленный Перечень на утверждение Попечительского совета. Категории для получения препарата утвердили.
Следующей обсуждаемой темой стал вопрос о включении лекарственного препарата Алпелисиб (Виджойс) в перечень лекарственных препаратов, медицинских изделий и технических средств реабилитации, закупаемых Фондом, а также об исключении лекарственного препарата Алпелисиб (Пикрэй) из перечня лекарственных препаратов, закупаемых Министерством здравоохранения Российской Федерации, или подведомственным ему казенным учреждением для детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниям. Алпелисиб используется для лечения PROS – спектра синдромов избыточного роста, ассоциированных с мутацией PIK3CA.
Изначально препарат Виджойс не предназначался для поставок в Россию, поэтому Фонд продолжительное время вел параллельную работу по решению данного вопроса: однако, в виду существующих нормативных актов, препарат Пикрэй, у которого есть дозировка только для взрослых, закупать оказалось невозможно – зато недавно все же удалось получить положительный ответ от производителя насчет препарата Виджойс. Экспертный совет проголосовал единогласно, категории оставили аналогичные.
Одним из ключевых вопросов заседания стало рассмотрение тактики дальнейшего обеспечения детей, которым показан лекарственный препарат Надалол. Дело в том, что Фонд получил уведомление о дефектуре Надолола на мировом рынке, связанное с перерегистрацией препарата из-за передачи прав одной компании другой, и временной приостановке его производства. В связи с этим, приняли решения о переводе части пациентов на альтернативную терапию с оформлением Федерального Консилиума, о равнозначном распределении доступных к закупке Фондом упаковок между пациентами, отобранными экспертами для продолжения терапии, сроком на 5-6 месяцев, а также о приостановке приема заявок на препарат до появления на мировом рынке. Эксперты заключили, что обязательно нужно проинформировать законных представителей о текущей ситуации с закупками препарата и указывать в выписках из стационара об альтернативном лечении в случае отсутствия лекарственного препарата Надолол с указанием конкретного препарата и режима дозирования.
Также эксперты пересмотрели ранее принятое решение о согласовании организации и финансового обеспечения поиска, активации и доставки костного мозга и периферических гемопоэтических стволовых клеток из зарубежных регистров доноров костного мозга для детей с онкогематологическими, орфанными и другими жизнеугрожающими заболеваниями, нуждающихся в трансплантации костного мозга. Из-за того, что организация и обеспечение поиска технически не является медицинской помощью, Минздрав не одобрил этот вид помощи для включения в реестр медицинской помощи Фонда «Круг добра». Пока шли обсуждения, вопрос дошел до Правительства – и уже решением Правительства этим вопросом будет заниматься Федеральный научно-клинический центр ФМБА России.
Экспертный совет Фонда рассмотрел и удовлетворил 264 заявки на обеспечение подопечных Фонда лекарственными препаратами и медицинскими изделиями, а также техническими средствами реабилитации.
Несколько заявок направлены на доработку в связи с необходимостью сбора дополнительной информации о состоянии здоровья указанных в заявках детей и предполагаемых методах их лечения.
Для ускорения процесса лекарственного обеспечения детей Фонд активно использует процедуру перераспределения препаратов, предусмотренную Постановлением Правительства РФ. В этом случае, по согласованию с исполнительными органами субъектов РФ в сфере охраны здоровья, регион, в котором имеется излишек препарата, передает лекарство детям, нуждающимся в срочном лечении. В этой связи экспертный совет Фонда решил перераспределить следующие лекарственные препараты:
- Элексакафтор+Тезакафтор+Ивакафтор; Ивакафтор – для 12 детей;
- Буросумаб – для 5 детей;
- Мараликсибат – для 2 детей;
- Восоритид – для 1 ребенка;
- Этеплирсен – для 2 детей;
- Иммуноглобулин для подкожного введения – 3 детей;
- Энтректиниб – для 1 ребенка;
- Ивакафтор+Лумакафтор – для 5 детей;
- Глекапревир+Пибрентасвир – для 3 детей;
- Селуметиниб – для 1 ребенка;
- Канакинумаб – для 1 ребенка;
- Аталурен – для 1 ребенка;
- Эверолимус – для 2 детей;
- Нусинерсен – для 1 ребенка;
- Рисдиплам – для 7 детей;
- Себелипаза альфа – для 5 детей.