Экспертный совет №3 от 12.01.2024

Экспертный совет принял решение отказать в закупке по заявке на повторную, так называемую тандемную терапию при СМА, эффективность и безопасность которой не подтверждена клиническими исследованиями, решение принято на основе ранее принятого экспертным советом решения о том, что после лечения лекарственным препаратом Онасемноген абепарвовек другое патогенетическое лечение не назначается.

Несколько заявок направлены на доработку в связи с необходимостью сбора дополнительной информации о состоянии здоровья указанных в заявках детей и предполагаемых методах их лечения.

Для ускорения процесса лекарственного обеспечения детей Фонд активно использует процедуру перераспределения препаратов, предусмотренную Постановлением Правительства РФ. В этом случае, по согласованию с исполнительными органами субъектов РФ в сфере охраны здоровья, регион, в котором имеется излишек препарата, передает лекарство детям, нуждающимся в срочном лечении. В этой связи экспертный совет Фонда решил перераспределить следующие лекарственные препараты:

  • Ивакафтор+Лумакафтор – для 3 детей;
  • Элексакафтор+Тезакафтор+Ивакафтор;Ивакафтор – для 16 детей;
  • Динутуксимаб бета – для 1 ребенка;
  • Восоритид – для для 5 детей;
  • Иммуноглобулин для подкожного введения – для 1 ребенка;
  • Глицерола фенилбутират – для 1
  • Пэгвалиаза – для 1 ребенка;
  • Селуметиниб – для 1 ребенка;
  • Иммуноглобулин человека нормальный – для 1 ребенка;
  • Этеплирсен – для 1 ребенка;
  • Рисдиплам – для 2 детей;
  • Эверолимус – для 1 ребенка;
  • Нусинерсен – для 1 ребенка.