Экспертный совет №94 от 16.11.2023
Эксперты после обсуждения приняли решение о включении лекарственного препарата Сиролимус, гель для наружного применения в Перечень лекарственных препаратов, медицинских изделий и технических средств реабилитации, закупаемых Фондом, и о том, чтобы направить актуальный Перечень с этим препаратом для утверждения в попечительский совет Фонда.
Экспретный совет утвердил и категории детей, которым показано назначение лекарственного препарата Сиролимус в следующей редакции (согласно приложению № 1 к протоколу):
– диагноз «Туберозный склероз» (Q85.1), в соответствии с диагностическими клиническими критериями заболевания,
– наличие ангиофибромы лица,
– возраст ребенка от 6 лет и старше.
По результатам работы экспертного совета Фонда принято решение о расширении категорий детей, которым показано назначение лекарственного препарата Динутуксимаб бета. Новые категории:
1. Возраст на момент постановки диагноза нейробластома/ганглионейробластома от 0 мес. до 18 лет.
2. Подтвержденный диагноз «нейробластома»/«ганглионейробластома» (положительные результаты первичного исследования (референс) гистологических и/или цитологических препаратов и цитогенетическое исследование в федеральном центре).
3. Показатель общего состояния ≥70% (значение по Лански или Карновски) на момент определения показаний к иммунотерапии.
Группа 1: Иммунотерапия после проведения ТГСК в фазе постконсолидации:
а) Нейробластома группы высокого риска (заболевание группы высокого риска определяется как 1, 2, 3, 4 и 4s стадии по INSS с амплификацией гена MYCN или 4 стадия по INSS без амплификации гена MYCN в группе детей старше 12 мес).
б) Достижение по меньшей мере частичного ответа на химиотерапию согласно международным критериям оценки ответа на терапию. Оценка ответа проводится после 6 курсов индукционной терапии (с обязательным выполнением сцинтиграфии с МЙБГ или при невозможности ПЭТКТ с 18F-ФДГ, пункции костного мозга из 4-х точек и трепанобиопсии костного мозга из 2-х точек (для детей старше 12 мес.).
в) пункты 1-3 общих критериев.
Группа 2: Иммунотерапия для рефрактерных пациентов с нейробластомой вне зависимости от остаточного заболевания:
а) рефрактерное течение заболевания при проведении протокола лечения (подтверждается на основании рутинных исследований: сцинтиграфии с МЙБГ или при невозможности ПЭТКТ с 18F-ФДГ, пункции костного мозга из 4-х точек и трепанобиопсии костного мозга из 2-х точек (для детей старше 12 мес.)
б) пункты 1-3 общих критериев.
Группа 3: Иммунотерапия для пациентов с рецидивами нейробластомы вне зависимости от остаточного заболевания:
а) Достижение стабилизации активно прогрессирующей нейробластомы любыми доступными методами (статус стабилизации подтверждается рутинными исследованиями: сцинтиграфией с МЙБГ или при невозможности ПЭТКТ с 18F-ФДГ, пункции костного мозга из 4-х точек и трепанобиопсии костного мозга из 2-х точек (для детей старше 12 мес.)
б) пункты 1-3 общих критериев
Группа 4: Химиоиммунотерапия в индукционной терапии у пациентов с нейробластомой группы высокого риска:
а) Нейробластома группы высокого риска со стадией заболевания 4 по системе INSS в возрасте ≥ 18 месяцев жизни.
б) пункты 2-3 общих критериев.
Экспертный совет Фонда рассмотрел и удовлетворил 136 заявок на обеспечение подопечных Фонда лекарственными препаратами и медицинскими изделиями, а также техническими средствами реабилитации.
Несколько заявок направлены на доработку в связи с необходимостью сбора дополнительной информации о состоянии здоровья указанных в заявках детей и предполагаемых методах их лечения.
Для ускорения процесса лекарственного обеспечения детей Фонд активно использует процедуру перераспределения препаратов, предусмотренную Постановлением Правительства РФ. В этом случае, по согласованию с исполнительными органами субъектов РФ в сфере охраны здоровья, регион, в котором имеется излишек препарата, передает лекарство детям, нуждающимся в срочном лечении. В этой связи экспертный совет Фонда решил перераспределить следующие лекарственные препараты:
- Нусинерсен – для 1 ребенка;
- Рисдиплам – для 3 детей;
- Ивакафтор Лумакафтор – для 2 детей;
- Себелипаза альфа – для 1 ребенка;
- Динутуксимаб бета – для 2 детей;
- Канакинумаб – для 1 ребенка;
- Эверолимус – для 1 ребенка;
- Иммуноглобулин человека нормальный – для 1 ребенка;
- Элексакафтор Тезакафтор Ивакафтор Ивакафтор – для 1 ребенка;
- Вилтоларсен – для 1 ребенка;
- Восоритид – для 2 детей;
- Этеплирсен – для 3 детей.