Экспертный совет № 16 от 09.07.2021

На шестнадцатом заседании экспертного совета рассматривались предложения о включении в Перечень лекарственных препаратов, закупаемых Фондом, незарегистрированных в России лекарственных препаратов: Этеплирсен, Вилтоларсен и Голодирсен для оказания медицинской помощи детям с диагнозом миодистрофия Дюшенна-Беккера. Решили включить в Перечень незарегистрированные в Российской Федерации данные лекарственные препараты, сформировать Перечень и направить его для утверждения в попечительский совет Фонда. Утверждены категории детей, которым показано назначение лекарственных препаратов: Этеплирсен, Вилтоларсен и Голодирсен.

Лекарственный препарат Лумасиран для помощи детям с диагнозом первичная гипероксалурия 1 типа был включен экспертным советом в Перечень лекарственных препаратов, решено направить Перечень для утверждения в попечительский совет Фонда.

Рассмотрены и одобрены заявки 2 детям со спинальной мышечной атрофией на лекарственный препарат Нусинерсен, и 2 детям на лекарственный препарат Рисдиплам; 5 детям с заболеванием нейробластома на лекарственный препарат Динутуксимаб бета; 17 детям с диагнозом миодистрофия Дюшенна-Беккера на лекарственный препарат Аталурен.

Эксперты обсудили и лекарственные формы препарата Эверолимус для лечения заболевания Туберозный склероз, и приняли лекарственную форму «афинитор диспергируемая таблетка».
Утверждены категории детей, которым показано назначение лекарственного препарата Эверолимус.