Экспертный совет № 32 от 18.11.2021
На тридцать втором экспертном совете рассмотрены препараты для лечения заболеваний гомозиготная семейная гиперхолестеринемия и легочная артериальная гипертензия, ассоциированная. Принято решение внести в Перечень лекарственных препаратов препараты Репата и Селексипаг. Перечень сформирован и направлен для утверждения в попечительский совет.
Одобрены заявки:
2 детям с заболеванием первичная гипероксалурия 1 типа на лекарственный препарат Лумасиран на 1-й квартал 2022 года;
1 ребенку с заболеванием центральный гиповентиляционный синдром (синдром проклятия Ундины) на медицинское изделие стимулятор диафрагмального (френического) нерва Mark IV с принадлежностями на 1-й квартал 2022 года в количестве 1 шт.;
2 детям с заболеванием спинальная мышечная атрофия на лекарственный препарат Онасемноген абепарвовек;
8 детям с заболеванием муковисцидоз на лекарственный препарат Ивакафтор+Лумакафтор в разных дозировках на 1 квартал 2022 года;
1 ребенку с заболеванием нарушение обмена цикла мочевины на лекарственный препарат Глицерола фенилбутират на 1-й квартал 2022 года;
1 ребенку с заболеванием миодистрофия Дюшенна-Беккера на лекарственный препарат Аталурен на 1-й квартал 2022 года;
3 детям с заболеванием семейная Средиземноморская лихорадка на лекарственный препарат Канакинумаб на 1 квартал 2022 года;
10 детям с заболеванием туберозный склероз на лекарственный препарат Эверолимус на 1-й квартал 2022 года;
3 детям с заболеванием муковисцидоз на лекарственный препарат Элексакафтор/Ивакафтор/Тезакафтор; Ивакафтор на 1-й квартал 2022 года;
1 ребенок с заболеванием нейробластома на лекарственный препарат Динутуксимаб бета на период до 31 декабря 2021 года;
3 детям с заболеванием нейрональный цероидный липофусциноз 2 типа на лекарственный препарат Церлипоназа альфа на 1-й квартал 2022 года;
3 детям с заболеванием дефицит лизосомной кислой липазы на лекарственный препарат Себелипаза альфа на 1-й квартал 2022 года;
1 ребенку с заболеванием метилмалоновая ацидемия на лекарственный препарат Карглумовая кислота на 1-й квартал 2022 года;
9 детям с заболеванием нейрофиброматоз 1 типа на лекарственный препарат Селуметиниб на период с марта по июнь 2022 года;
1 ребенку с заболеванием синдром короткой кишки на лекарственный препарат Тедуглутид на 1-й квартал 2022 года;
5 детям с заболеванием альфа-маннозидоз на лекарственный препарат Велманаза альфа на 1-й квартал 2022 года;
10 детям с заболеванием мукополисахаридоз IVА на лекарственный препарат Элосульфаза альфа на 1-й квартал 2022 года;
3 детям с заболеванием спинальная мышечная атрофия на лекарственный препарат Нусинерсен на 1-й квартал 2022;
3 пациентам с заболеванием гомоцистинурия на лекарственный препарат Бетаин ангидрид на 1-й квартал 2022 года;
1 пациенту с заболевание цистиноз на лекарственные препараты «Цистагон» Цистеамина (Меркаптамина) битартрат на 1 квартал 2022 года;
2 пациентам с болезнью Помпе на лекарственный препарат Майозайм; 2 пациентам с заболеванием Гипер-IgD-синдром/синдром дефицита мевалонат-киназы на лекарственный препарат Канакинумаб.